利妥昔单抗撬动儿童肾病治疗新纪元！《RTX治疗儿童肾综50问》专家沟通会圆满落幕
发布时间：2025-05-07 17:42:12 浏览量：21
转自：复星医药
金陵春深聚群贤，儿肾杏林谱新篇！2025年4月26日，“领航前行—利妥昔单抗治疗儿童肾病综合征50问专家沟通会”在南京成功召开。
本次会议由国家儿童医学中心 复旦大学附属儿科医院、中国人民解放军东部战区总医院牵头，联合海南国际医药创新联合基金会共同主办，复星医药全程支持。会议由复旦大学附属儿科医院的徐虹教授和中国人民解放军东部战区总医院的夏正坤教授担任主席，汇聚高春林、沈茜、蒋小云和刘小荣等十余位国内顶尖儿科肾病学专家，围绕利妥昔单抗（RTX）的精准应用展开深度探讨，为儿童肾病综合征的分子靶向治疗开启新纪元。
会议背景：从“激素依赖”到“靶向突破”
儿童原发性肾病综合征是儿科最常见的肾小球疾病，大多数患儿对糖皮质激素反应良好，但总体复发风险仍然较高，约50%患儿进展为频复发或激素依赖（FRNS/SDNS），反复激素及其他免疫抑制治疗带来的生长发育障碍、感染风险等问题亟待破解。
利妥昔单抗作为靶向CD20的单克隆抗体，近年来在肾病综合征的治疗，尤其在FRNS/SDNS患儿中降低复发率、缩短激素疗程，展现出革命性潜力。本次会议以“50问”形式系统梳理RTX应用的临床难点，直击一线医生痛点，推动治疗规范化。
大咖云集：共话“RTX撬动”新格局
中国人民解放军东部战区总医院的高春林教授首先分享《利妥昔单抗治疗儿童SDNS回顾性研究》报告，详细介绍了利妥昔单抗在儿童肾病综合征中的最新前沿进展，临床实践存在的问题，进一步展示回顾性研究设计，结合多中心实际病例分析了利妥昔单抗的疗效和安全性初步结果，期待论文正式发表。
随后，复旦大学附属儿科医院的沈茜教授对《利妥昔单抗治疗儿童肾病综合征50问》进行了深入解读，从RTX的作用机制、适用病种、剂量调整到治疗后的监测、激素撤减等多个方面进行了系统阐述，囊括六个章节（RTX概览篇、激素依赖/复发篇、NS初治篇、NS耐药篇、不良反应篇、注意事项篇），为临床医生提供实用参考。
焦点突破：四大共识引领临床实践
初治患儿早期RTX干预获强力证据 徐虹/沈茜教授团队发布的国内RTXFIRPedINS研究1显示：初治NS患儿在激素诱导缓解后联合RTX治疗，1年无复发生存率提升至74.4%（对照组30.3%），2年无复发率高达62.8%。这一成果被国际权威期刊《Kidney International Reports》收录，标志着RTX从“挽救治疗”迈向“一线预防”时代。
剂量优化与个体化撤减方案 针对FRNS/SDNS患儿，2025年KDIGO指南2推荐基于体表面积调整RTX剂量（375mg/m²×1-4次）。患儿在病情稳定且尿蛋白转阴后，应用首剂RTX即可启动糖皮质激素撤减，撤减周期可缩短至3个月；部分患儿诱导缓解阶段，除激素外还使用CNI（他克莫司或环孢素）协同，优先减停副作用显著药物。
耐药性肾病治疗新希望 国际多中心研究3证实：RTX可提高CNI耐药型SRNS患儿的缓解率，推荐尽早使用，为传统难治性患儿提供突破性选择。国内回顾性病例分析4，同步证实RTX可有效降低CNI 抵抗型 SRNS 患儿尿蛋白，提高血清白蛋白，药物总体耐受性良好。
高效降复发、长期省费用 国内发表的宁夏地区数据5显示：RTX治疗后患儿月均医疗费用下降32%（1863元→1275元），印证其“高效降复发、长期省费用”的双重价值。
争议与挑战：精准治疗仍待探索
专家们结合自身丰富的临床经验，分享了利妥昔单抗在不同场景下的应用经验和见解，部分议题仍待探索：
RTX治疗无效的定义：NS患儿在复发后，再次使用RTX仍可获得缓解，建议明晰RTX治疗无效的定义；
患儿维持缓解的策略：定期输注RTX vs 复发后按需治疗，需更多高质量循证验证；
生物标志物指导用药：CD19+ B细胞重建与复发无直接关联，如何预测复发仍需探索；
RTX破局万象新，靶向治疗启华章
利妥昔单抗彻底撬动儿童肾病综合征的治疗逻辑——从激素反复撤减的漫长拉锯，到精准狙击B细胞的靶向突破；从“谈激素色变”的沉重负担，到“免激素、低复发”的自由新生。本次会议以循证为基石，以临床需求为导向，为儿童肾病综合征治疗树立了新标杆。随着RTX应用的不断优化，更多患儿将迎来无复发、免激素的健康未来。
参考文献：
[1] Liu J, Deng F, Wang X, et al. Early Rituximab as an Add-On Therapy in Children With the Initial Episode of Nephrotic Syndrome. Kidney International Reports. 2024;9(5):1220-1227.
[2] Floege J, Gibson KL, Vivarelli M, Liew A, Radhakrishnan J, Rovin BH. KDIGO 2025 Clinical Practice Guideline for the Management of Nephrotic Syndrome in Children. Kidney International. 2025;107(5):S241-S289.
[3] Chan E Y, Sinha A, Yu E L M, et al. An international, multi-center study evaluated rituximab therapy in childhood steroid-resistant nephrotic syndrome[J]. Kidney International, 2024, 106(6): 1146–1157.
[4] 余思澄, 刘佳璐, 刘娇娇, 等. 利妥昔单抗治疗儿童CNI抵抗型激素耐药型肾病综合征的短期疗效[J]. 中华儿科杂志, 2025, 63(2): 185–189.
[5] 杨武, 王小娥, 顾佳乐, 等. 宁夏地区利妥昔单抗治疗儿童原发性肾病综合征的开展及疗效分析. 临床肾脏病杂志. 2024;24(2):103-107.
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