首款儿童重症肌无力靶向药获批：告别激素依赖，精准治疗时代来临

发布时间：2026-02-01 20:04:31  浏览量：2

对于患有重症肌无力（gMG）的孩子和家庭来说，这不仅是一个新药获批的消息，更是一次治疗逻辑的革新。

1 月 26 日，国家药监局（NMPA）正式批准

依库珠单抗注射液

适应症扩展，用于 6 岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这意味着，针对儿童的“精准治疗”大门终于被推开了。

重症肌无力的核心问题，在于免疫系统“敌我不分”，错误地攻击了神经肌肉接头。 在 AChR 抗体阳性的患者中，这种攻击具有双重破坏性：抗体不仅阻断了受体，还会激活体内的

补体系统

，形成一种“膜攻击复合物”，直接破坏神经与肌肉连接的突触结构 。

这种微观层面的破坏，对正处于生长发育阶段的儿童和青少年来说，意味着更持久、更沉重的功能负担 。 依库珠单抗的作用点，正是这条被过度激活的补体通路。它通过阻断补体 C5，抑制终末补体级联反应，从机制源头上减少神经肌肉接头的持续破坏[1] 。

此次获批的直接证据，来自一项在难治性 gMG 儿童和青少年中开展的 III 期研究（ECU-MG-303）[2]。数据展示了非常积极的治疗信号：

症状评分显著下降：

在量化重症肌无力评分（QMG）上，基线到第 26 周平均下降了

5.8 分

；在反映日常功能的 MG-ADL 评分上，平均下降了

2.3 分

。

第 26 周时（A）QMG 和（B）MG-ADL 总分降低幅度的患者比例

临床意义明确：

这两个变化幅度均超过了临床意义的阈值，且改善在治疗早期就已出现，并在后续随访中持续存在 。

安全性可控：

整个研究过程中，未观察到新的安全性信号，治疗相关不良事件以轻中度为主 。

这些冷冰冰的数字背后，是孩子们生活质量的实实在在的改变。 过去，儿童患者的治疗往往依赖大剂量激素、免疫抑制剂，或者反复进行静丙输注和血浆置换。这种“全面压制免疫”的策略虽然有效，但疗效不稳定，且长期用药会叠加生长发育迟缓、骨密度下降和感染风险等副作用。

依库珠单抗提供了一条不同的路径：

在不进一步压低整体免疫力的前提下，针对关键致病环节持续抑制。

这让症状控制变得更可预测，也减少了反复进行抢救性治疗的需求。

近年来，一批新兴生物疗法正在彻底改变这一疾病的治疗版图。除了依库珠单抗，我们还看到了更多选择 ：

补体通路抑制剂：

包括长效 C5 抑制剂 ravulizumab，以及靶向 C5/C5b 的小分子肽 zilucoplan 。

FcRn 抑制剂：

通过加速致病抗体清除来起效，如 efgartigimod、rozanolixizumab 等 。

B 细胞/浆细胞策略：

如抗 CD20、抗 CD19 单抗等 。

重症肌无力的现代治疗药物

这些药物在起效速度、给药方式上各有千秋，它们不是互相替代的关系，而是共同构成了一个精细的“工具箱”，让医生能为孩子制定更个性化的方案。

[1] Gerischer L, et al. New and Emerging Biological Therapies for Myasthenia Gravis: A Focussed Review for Clinical Decision-Making. BioDrugs. 2025;39(2):185-213.

[2] Brandsema JF, et al. Eculizumab in Adolescent Patients With Refractory Generalized Myasthenia Gravis: A Phase 3, Open-Label, Multicenter Study. Pediatr Neurol. 2024;156:198-207.