儿童青少年个子矮怎么办？长效生长激素AK2017治疗特发性身材矮小

发布时间：2025-12-26 23:19:00  浏览量：21

生长激素（GH）缺乏是导致儿童矮小症的重要原因之一。其显著特征包括身材矮小以及可能伴随的代谢并发症。患者体内垂体功能受损，导致无法分泌足够的生长激素，这一状况不仅严重阻碍了儿童的身高增长，更影响了他们的内分泌系统健康和整体发育进程。

AK2017注射液是安科生物自主研发的一款长效生长激素药品，具体名称为重组人生长激素-Fc融合蛋白注射液。这款药品采用了Fc融合技术，其N端的氨基酸序列与人生长激素的氨基酸序列完全相同，而C端的Fc能够延长半衰期，从而具有减少给药频次、提高患者用药依从性的重要意义。临床前研究数据显示，AK2017注射液安全有效，具有显著的生长促进作用，并且相比于常规的每日给药的人生长激素，表现出明显的长效特性。AK2017注射液的研发旨在解决国内外目前均无Fc融合蛋白类长效生长激素上市的现状。

试验类型：对照试验（VS 人生长激素注射液）

适应症：特发性身材矮小

申办方：安徽安科生物工程（集团）股份有限公司

用药周期

AK2017注射液的规格：30mg/1ml/瓶、50mg/1ml/瓶；用法用量：1.6mg/kg/w，每周1次；用药时程：疗程52周。

对照药如下：人生长激素注射液的规格：6IU/2mg/0.6ml/支；用法用量：0.15IU/kg/d（0.05mg/kg/d），每天1次；用药时程：疗程52周。

入选标准

1、监护人理解并签署知情同意书，如果受试者已经年满8岁也需签署知情同意书，不满8岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。

2、既往未接受过促生长疗法，包括但不限于生长激素、IGF-1、生长激素释放肽类似物和蛋白同化类固醇制剂。

3、筛选时，受试者年龄应≥3岁且＜18岁。

4、筛选时，受试者应为青春期前（Tanner I期，附录2）儿童，即：男孩睾丸容积小于4mL；女孩乳房发育为Tanner I期。

5、身材矮小：指在相似生活环境下，同种族、同性别和年龄的个体身高低于正常人群平均身高2个标准差者（-2SD）（附录3）。

6、体质指数（BMI）在相同生理年龄，同性别正常儿童BMI标准曲线正常范围，即根据中国一般人群年龄体质指数标准生长曲线，体质指数＞第5百分位数且＜第95百分位数（附录4）。

7、一年内任意一项GH激发试验证实患儿血浆GH峰值>10ng/mL。

8、骨龄（Bone Age，BA）：女孩骨龄≤9岁，男孩≤10岁，骨龄（BA）≤生理年龄（CA）+12个月。

排除标准

1、肝、肾功能异常者（AST、ALT＞正常值上限2倍，Cr＞正常值上限）。

2、患有慢性感染性疾病：如慢性乙型肝炎等。

3、已知高度过敏体质或对蛋白质类药物有过敏史、或对本研究药物及辅料（组氨酸、蔗糖、甘氨酸、泊洛沙姆 188）过敏者。

4、患有全身慢性疾病的患儿，免疫功能低下的患儿。

5、既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性的恶性肿瘤患者。

6、已确诊的精神病患儿。

7、已确诊的糖尿病患儿，或连续两次空腹血糖≥7.0mmol/l，或糖化血红蛋白（HbAlc）≥6.5%。

8、3个月内参加过其他药物临床试验并被给药者。

9、脊柱侧弯超过15°者或脊柱其他异常且经研究者判定异常有临床意义者。

10、其他类型的生长发育异常患儿：a. 生长激素缺乏症（GHD）（生长激素激发试验确定）；b. Turner综合征（女孩染色体核型检查确定）；c. Noonan综合征（两眼间距较宽、鸡胸、智力低下、多伴有皮肤疾病和先天性心脏病，半数患儿12号染色体上11型非受体蛋白酪氨酸磷酸化酶（PTPN11）基因发生错义突变，男女患儿均可见）；d. 小于胎龄儿（出生时体重和（或）身长低于同胎龄同性别正常参考值第十百分位），若无法获取患儿的出生证明，则以病程记录为准（附录5）；e. 营养不良所导致的生长发育迟缓；f. 其他明确病因导致的矮小。

11、筛选前3个月内长期口服或注射糖皮质激素治疗（≥14天或剂量≥2mg/kg/天或≥20mg/天泼尼松或相当于泼尼松剂量）。

12、研究者认为由于各种其他原因不适宜参加该临床试验者。

研究中心

河南郑州、安阳、洛阳

湖北武汉

山西太原

上海

天津

湖南长沙、株洲、衡阳

山东济南、青岛、济宁

江西南昌、九江

安徽合肥

北京

四川成都

陕西西安

辽宁沈阳

重庆

吉林长春

江苏南京、徐州

广东广州、中山

广西柳州、南宁

河北石家庄

云南昆明

浙江杭州、温州

具体启动情况以后期咨询为准