复星医药芦沃美替尼获批新适应症，儿童罕见病迎来新希望！

发布时间：2025-11-21 23:25:34  浏览量：38

11月20日，据CDE官网显示，复星医药提交的2.4类新药芦沃美替尼片新适应症上市申请获受理，用于2岁及2岁以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。此前该适应症已被CDE纳入优先审评。

截图来源：CDE官网

芦沃美替尼是复星医药自主研发的一款MEK1/2口服高选择性抑制剂。MEK是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制MEK的活性，可以抑制RAS调控的RAF/MEK/ERK通路，进而抑制肿瘤的生长。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

据摩熵医药数据库显示，该药已经在中国获批2项适应症，分别用于治疗成人LCH及组织细胞肿瘤，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，填补了国内相关罕见病治疗领域的空白。

2025年10月，CDE依《星光计划申报指南》将芦沃美替尼片纳入「星光计划」，拟开发其儿童适应症（朗格汉斯细胞组织细胞增生症、低级别脑胶质瘤）。该计划今年5月实施，旨在指导抗肿瘤药物儿童研究、提升研发效率。

截至目前，康辰药业的KC1036片、诺诚健华的ICP-723口崩片、复星医药的芦沃美替尼片、威凯尔医药的安瑞替尼胶囊、诺华的盐酸阿思尼布片/胶囊装微片5款药物被纳入「星光计划」。