国产CAR-T破局，儿童白血病迎新希望
发布时间：2025-11-16 07:45:46 浏览量：46
11月7日，重庆精准生物技术有限公司自主研发的国家一类生物新药“普基奥仑赛注射液”（商品名：普利得凯®）正式获得国家药品监督管理局批准上市，不仅填补了我国在该疾病领域的临床空白，更为全球儿童白血病治疗提供了“中国方案”。
临床试验结果显示，普基奥仑赛注射液在接受治疗的64例难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患儿及青少年中，90.63%的患者肿瘤被安全清除。
这款中国首款用于儿童及青少年白血病治疗的CAR-T产品，突破了国外技术垄断，并通过人源化设计显著降低了免疫原性，为全球儿童白血病治疗贡献了中国智慧。
01 技术突破：人源化设计打破垄断
普基奥仑赛注射液是中国首款获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T细胞治疗药物。
该药的核心突破在于其人源化CD19单链可变区片段设计，这与传统CAR-T产品采用的鼠源抗人CD19 scFv有本质区别。
重庆精准生物董事长兼首席科学家钱程教授解释，普基奥仑赛是“目前已上市、适用于儿童及青少年适应症的CD19 CAR-T产品中，唯一采用人源化修饰的产品”。
通过人源化抗体改造技术，该药针对中国人群MHC（主要组织相容性复合物）反应性进行了优化，显著降低免疫原性和抗药抗体产生的概率。
这一技术改进有效避免了因“人抗鼠抗体反应”可能导致的宿主免疫系统对药物的清除，从而提高了产品的治疗效果。
02 临床价值：为患儿带来新生希望
在关键Ⅱ期临床试验中，普基奥仑赛表现出了优异的疗效数据。
试验涵盖了64例受试者，其中56.25%的受试者起始肿瘤细胞在骨髓总细胞中的占比超过50%，这意味着多数患者病情已相当严重。
令人振奋的是，接受普基奥仑赛注射液治疗后，90.63%的患者肿瘤被安全清除，展现了出色的治疗效果。
该新药研究采用单臂、开放性试验设计，I期临床试验由华中科技大学同济医学院附属同济医院周剑峰教授作为主要研究者领衔完成。
Ⅱ期临床试验则由首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院张义成教授作为共同主要研究者牵头，联合全国十余家顶尖三甲医院共同开展。
对于儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病患者来说，普基奥仑赛的上市意味着新的生存希望。这些患者通常已经用尽了常规治疗手段，CAR-T疗法为他们提供了最后的救命稻草。
03 行业影响：提升中国创新药地位
普基奥仑赛注射液的获批，实现了中国在儿童及青少年r/r B-ALL适应症上CAR-T领域的“零的突破”。
这一成果不仅填补了我国在该疾病领域的临床空白，更打破了国外的技术垄断。
值得注意的是，该产品为全球儿童白血病治疗提供了“中国方案”，标志着中国在CAR-T这一尖端医疗领域的创新实力获得了重大进展。
在产业化方面，重庆精准生物展现了高效的技术转化能力。这款新药累计投入研发费用3亿元、汇聚了300多位科研团队成员的心血。
重庆市药监局的全链条全环节帮扶也发挥了重要作用，他们“组织专人提前1个月反复研究超低温条件下的抽样工作，受理后1日内完成抽样送检”，并开展“多轮模拟检查，指导企业高效完成问题整改”。
这些举措帮助产品获批后投产周期缩短1—2个月，为创新药快速上市提供了支持。
04 风险考量：CAR-T疗法安全性挑战
尽管普基奥仑赛注射液展现了优异的治疗效果，但CAR-T疗法作为一种新兴技术，仍然存在一定的安全性挑战需要关注。
根据国家药品不良反应监测中心发布的信息，CAR-T产品可能存在免疫效应细胞相关性神经毒性和细胞因子释放综合征等风险。
2025年10月，美国FDA还发布了关于西达基奥仑赛（另一种CAR-T产品）的黑框警告，提示其免疫效应细胞相关性小肠结肠炎风险。
黑框警告是FDA对药品安全性的最严格警示，意味着该产品可能存在严重甚至危及生命的风险。
此外，2024年初，FDA曾紧急发布警告，指出接受CAR-T细胞免疫疗法的癌症患者可能出现第二恶性肿瘤（T细胞恶性肿瘤），并要求6款CAR-T产品添加黑框警告。
不过，CAR-T疗法与继发性癌症之间的因果关系尚未完全明确。有专家认为，“多发性骨髓瘤无论是否有CAR-T治疗，都会有继发性癌症的风险”。
对于普基奥仑赛注射液，其产品说明中应当会包含相关安全信息的详细说明，医务人员和患者都需严格遵循使用指南。
05 市场前景：百亿市场待开拓
CAR-T疗法作为肿瘤治疗的前沿领域，具有巨大的市场潜力。目前已上市的CAR-T产品定价普遍较高，价格多在百万以上。
例如，复星凯特和药明巨诺的CAR-T产品单价分别为120万元和129万元，而驯鹿生物的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液价格为116.6万元。
高价的原因主要在于CAR-T是一种个性化定制疗法，需要从患者体内提取T细胞，在实验室中进行基因改造后再回输到患者体内，生产过程复杂且成本高昂。
不过，近年来合源生物的CAR-T定价已经跌破百万，在99万左右，显示随着技术的成熟和市场竞争的加剧，价格有望逐步下降。
在市场支付端，保险覆盖正在逐步完善。
科济药业与华东医药合作，通过“中国多层次保险体系提升患者可及性”，2025年上半年已收到111份有效订单。
2025年国家医保局首次实施“双轨制”，5款CAR-T产品进入商保创新药目录初审，包括科济药业的赛恺泽，这将进一步减轻患者负担。
除了商业保险，各地推出的惠民保也覆盖了部分CAR-T治疗费用。
例如，复星凯特的奕凯达已在“超过110个城市的惠民保和80余款商业健康险中覆盖”，为患者提供了更多支付选择。
06 未来趋势：从血液瘤到实体瘤，从自体到通用型
CAR-T疗法的未来发展可能呈现多个趋势。实体瘤治疗将是下一个突破方向。
科济药业自主研发的舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）聚焦Claudin18.2阳性实体瘤，目前已在中国完成针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌的关键2期临床试验并达到主要终点。
公司计划于2025年上半年向NMPA提交新药上市申请。若获批，将填补全球实体瘤CAR-T疗法的空白。
通用型CAR-T是另一个重要发展方向。
科济药业利用专有THANK-uCAR®平台正在推进多款通用型CAR-T产品的开发。
通用型CAR-T最为关键的是成本优势，根据公开信息，“一批生产有望供给约100名患者，制造成本有望下降90%以上”，这将是CAR-T疗法走向普及的关键。
此外，生产工艺的优化也在持续推进。
科济药业开发了专有平台CARcelerate®可将“CAR-T细胞制造时间缩短至约30小时”，生产效率的提升将进一步增强供应产能、降低生产成本，提高患者对产品的可及性。
随着国内在研在审的44个创新药品种逐步推进，未来三年重庆有望获批创新药3—5个，中国CAR-T治疗的创新浪潮才刚刚开始。
全球肿瘤治疗领域正见证着中国创新力量的崛起，更多中国方案将走向世界舞台，为人类健康共同体贡献东方智慧。
