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FDA批准首个用于治疗儿童血管性血友病的重组VWF药物——VONVENDI

发布时间:2025-09-08 16:56:23  浏览量:2

据武田近日宣布,美国FDA已批准重组血管性血友病因子(VWF)药物VONVENDI扩大适用范围,现可用于降低血管性血友病(VWD)成人患者(包括1型和2型患者)出血发作频率的常规预防性治疗,以及用于血管性血友病儿科患者的按需治疗和围手术期出血管理。

此前,VONVENDI仅被批准用于成人出血事件的按需治疗和围手术期使用,以及仅对最严重类型3型血管性血友病的成人进行预防性使用。凭借最新的批准,VONVENDI现在是美国首个获批用于儿科患者的重组VWF药物。在此之前,儿科患者只能使用血浆衍生的VWF药物。

该公司还在日本和欧盟提交了扩大适应症申请,分别为用于儿童血管性血友病患者的按需和围手术期出血管理、用于儿童血管性血友病患者的按需使用。

血管性血友病是最常见的出血性疾病,在男性和女性中的发病率相同。血管性血友病患者的VWF水平较低或功能失调,VWF是一种有助于血液凝结的蛋白质。这可能导致危及生命的出血——无论是因受伤还是手术、胃肠道出血、牙科手术或分娩后,长时间流鼻血、月经量大或经期过长以及容易出现瘀伤,这些都会对生活质量产生严重影响。

VONVENDI是一种设计用于替代体内缺失或功能异常的VWF的输注药物,具有独特的长半衰期(成人为22.6小时[50IU/kg],儿童为14.3小时)。在临床试验中无论是成人(157/192例)还是儿童(80/104例),大多数非手术出血病例通过一次VONVENDI输注治疗得到控制。

此次批准基于三项临床试验的数据以及支持性的真实世界数据,其中一项为针对患有血管性血友病的成人进行的3期试验(NCT02973087)、一项针对患有血管性血友病的儿童进行的3期研究(NCT02932618)以及针对患有血管性血友病的成人和儿童进行的3b期延续试验(NCT03879135)。

这些研究证实了VONVENDI的疗效,显示可有效控制出血发作,并可用于各年龄段血管性血友病患者的围手术期管理。VONVENDI还可有效预防成年血管性血友病患者的出血发作。在这些临床试验中,观察到的常见不良反应(发生率≥2%)包括头痛、呕吐、恶心、头晕和皮肤瘙痒(全身瘙痒)。

参考来源:‘U.S. FDA Approves Expanded Indication for VONVENDI® [von Willebrand factor (Recombinant)] for Adults and Children with Von Willebrand Disease’,新闻稿。Takeda;2025年9月5日发布。

注:本文旨在介绍医药健康研究,不作任何用药依据,具体用药指导,请咨询主治医师。