多方托举让儿童拥有更多用药选择

发布时间：2025-06-24 08:38:46  浏览量：3

转自：中国医药报

事实上，儿童人群罕见病用药的缺乏，与罕见病药物研发面临的诸多困境直接相关。中国医学科学院血液病医院主任医师、儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡介绍，基础研究薄弱、企业研发动力不足、临床试验患儿招募困难等，是我国儿童罕见病用药研发存在的瓶颈。

合力破局力求“精准创新”

如何在儿童罕见病用药研发上，实现政策、产业与临床的合力破局？

竺晓凡表示，推动儿童罕见病用药研发需要构建“患者驱动—政策护航—产业响应—全球协作”的生态体系。她认为，应通过优先审评审批、进口关税优惠、专项资金支持和完善医保覆盖等政策组合拳，切实提高企业研发积极性。

罗小平认为，当前亟须加强儿童罕见病流行病学数据研究，完善早期诊断和规范化管理体系；同时要深化基础研究与临床转化应用，构建覆盖诊疗全流程的综合服务平台，为罕见病患儿提供全方位医疗保障。

让罕见病患儿更快用上药、有更多药可用，也是药监部门的关切所在。会上，记者也了解到，药审中心已于2024年启动以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）。今年5月底，在“关爱计划”的基础上，药审中心又启动了儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（“星光计划”），为儿童肿瘤适应证的药品开辟了一条高质量、高效率研发的全流程技术服务渠道。

“我们希望通过各方协同发展，推动儿童用药体系升级，促进全球协作与技术共享，赋能基层与家庭健康管理，最终构建起‘精准剂量+专科覆盖+支付保障’的全球儿童用药安全网络。”药审中心专家由衷表示。

转自：滚动播报