《儿童药物临床试验安全信息评估与报告技术指导原则（试行）》发布

发布时间：2025-06-10 12:25:23  浏览量：2

近日，

国家药监局药品审评中心

发布

《儿童药物临床试验安全信息评估

与报告技术指导原则（试行）》

（以下简称《指导原则》）

近年来，随着我国鼓励和促进儿童用药研发创新，儿童药物临床试验逐渐增多。《指导原则》旨在阐明儿童临床试验安全信息评估与报告的总体原则和特殊考虑等，为儿童临床试验安全风险监测、识别、评估与控制提供参考。

《指导原则》从基本原则、知情同意、参与方职责等方面阐述总体考虑。其中指出，高质量的药物警戒是任何临床试验项目的基本组成部分，申办者应全面收集儿童临床试验期间的安全性信息并开展风险监测、识别、评估和控制。开展儿童药物临床试验需进行充分的伦理学考虑，应符合科学需要、最大获益、风险最小化等原则。

对于知情同意，《指导原则》表示，一般情况下，年龄满8周岁（含）以上的儿童受试者有能力做出是否同意参加临床试验的决定，在征得其监护人知情同意的同时，还应当征得本人的同意并签署知情同意书。

《指导原则》强调，确保受试者安全是儿童药物临床试验中最重要的原则性问题，建议申办者在临床试验的设计规划阶段制定最佳的临床试验方案，鼓励申办者在研发早期拟定初步的临床风险管理计划，并随着试验进展适时对其进行评估与更新。

《指导原则》进一步说明了儿童临床试验需特殊关注的安全风险，并提出儿童临床试验期间安全性评估与报告的建议，具体包括风险管理计划、个例安全性报告、研发期间安全性更新报告、上市后安全性研究、安全信息沟通、沟通交流等方面。

例如，《指导原则》强调个例安全性报告的完整性对于信号识别与风险控制的重要意义，基于儿童受试者的特殊性提出个例安全性报告应关注、应尽可能包括的信息，并给出对于临床试验期间个例安全性报告进行安全性评估的建议。

《指导原则》也指出，儿童药物获准上市时的安全性数据通常较为有限，因此，上市后安全性研究是对药物上市前临床试验的重要补充。鼓励申办者在确定临床开发计划的同时尽早规划上市后安全性研究，建议药物获得上市许可后即可开展上市后研究，从而更快地解决在上市前出现的安全性问题。