石药集团盐酸羟钴胺注射液启动Ⅲ期临床 适应症为儿童伴有同型半胱氨酸升高的甲基丙二酸血症（cbl C型）

发布时间：2025-08-12 18:30:20  浏览量：3

药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司的一项评估盐酸羟钴胺注射液治疗伴有同型半胱氨酸升高的甲基丙二酸血症（MMA）患者（cbl C型）的单臂Ⅲ期临床研究已启动。临床试验登记号为CTR20253147，首次公示信息日期为2025年8月12日。

该药物剂型为注射剂，规格为1ml：20 mg，用法用量为1 - 20 mg/次，1 - 5次/周，用药时程48周。本次试验主要目的为评估盐酸羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者血液或尿液甲基丙二酸水平的影响；次要目的为评估其对其他有效性指标的影响、安全性及在患者中的药代动力学特征。

盐酸羟钴胺注射液为化学药物，适应症为儿童伴有同型半胱氨酸升高的甲基丙二酸血症（cbl C型）。甲基丙二酸血症是遗传性有机酸代谢异常疾病，因甲基丙二酰辅酶A变位酶或其辅酶钴胺素代谢缺陷导致，症状有呕吐、嗜睡等，诊断靠血、尿有机酸分析。

本次试验主要终点指标包括第4、6、10、16、24周时的血液或尿液甲基丙二酸；次要终点指标包括第3天、第2、4、6、10、16、24、32、40、48周时的血同型半胱氨酸等有效性指标，第12、24、48周的生长指数、神经系统量表等有效性及安全性指标，整个研究期间的AE、SAE、TEAE等安全性指标和游离及结合型羟钴胺血药浓度。

目前，该实验状态为进行中（尚未招募），目标入组人数20人。

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