创新药物！我国自主研发！儿童白血病CAR-T新药普基奥仑赛获批！

发布时间：2025-11-14 11:46:04 浏览量：38

11月7日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附条件批准了重庆精准生物技术有限公司申报的普基奥仑赛注射液（商品名：普基奥仑赛）上市。用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者。普基奥仑赛的获批，不仅填补了该疾病领域的空白，更为全球儿童及青少年白血病提供新的治疗方案。

普基奥仑赛注射液是我国自主研发的1类创新药物，也是中国首款获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T细胞治疗药物。普基奥仑赛注射液采用人源化CD19单链可变区片段（scFv）设计，是目前已上市、适用于儿童及青少年适应症的CD19 CAR-T产品中，唯一采用人源化修饰的产品。

普基奥仑赛的基本原理是从患者体内采集自身的T淋巴细胞（一种重要的免疫细胞），在体外通过基因工程技术，为其装上一个能够特异性识别肿瘤细胞表面“CD19”蛋白的嵌合抗原受体（CAR）。这些经过“改造”的T细胞在体外扩增后，被回输到患者体内，从而能够精准地识别并杀死带有CD19标记的癌细胞。

与传统CAR-T产品采用的鼠源抗人CD19 scFv不同，普基奥仑赛通过人源化抗体改造技术，并针对中国人群MHC反应性进行了优化，显著降低免疫原性和抗药抗体产生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗体反应”导致的副作用与疗效持续时间缩短等问题。

该药品获批的适应症是用于治疗3岁至21岁的青少年及儿童患者，这些患者所患的是CD19阳性的难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病。其中，对于复发性患者，还特别指必须是“首次缓解后12个月后复发”且“需经挽救化疗失败”的群体。这意味该药主要面向那些对现有常规化疗等治疗效果不佳或再次复发的患者。

对于这部分常规手段已难以起效的患者而言，普基奥仑赛提供了一种新的治疗希望。在关键的临床研究中，该药展现了令人鼓舞的疗效，能够在这种高危患者群体中诱导出较高的完全缓解率，为后续接受造血干细胞移植创造了宝贵的机会，或有望延长患者的生存期。

据介绍，该新药研究采用单臂、开放性试验设计，I期临床试验由华中科技大学同济医学院附属同济医院周剑峰教授作为主要研究者领衔完成。Ⅱ期临床试验由首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院张义成教授作为共同主要研究者牵头，联合全国十余家顶尖三甲医院共同开展。

然而，如同大多数CAR-T产品一样，普基奥仑赛也可能引发一系列需要密切关注的不良反应。最常见且需重点管理的是细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。CRS可能导致高烧、低血压、呼吸困难等症状；ICANS则可能引起头痛、意识模糊、言语障碍、癫痫等神经系统症状。因此，该药必须在有经验的医疗中心内，在具备相关救治条件的医生指导下使用。