精准靶向，护佑童心 —— 泰它西普引领儿童肾病治疗新变革
发布时间：2025-09-04 18:41:52 浏览量：19
2025年8月，我国首部《泰它西普在儿童免疫性肾小球肾炎中的应用专家建议》（以下简称《专家建议》）正式发布，标志着儿童免疫性肾小球肾炎治疗进入精准靶向时代。
近日，由济仁慈善基金会主办的“2025自身免疫病规范化诊疗项目——专家诊疗建议巡讲”成功举办。本次会议聚焦于B细胞靶向药物在儿童肾小球肾炎中的应用，旨在推动儿童免疫性肾病的规范化、精准化治疗。来自全国各地的儿科肾脏病、风湿免疫领域专家齐聚一堂，共同探讨儿童免疫性肾病的治疗新策略。
会议现场
01大咖荟萃，共谱新篇
山东第一医科大学附属省立医院孙书珍教授
荣昌集团总裁王荔强先生
会议在山东第一医科大学附属省立医院孙书珍教授的主持下拉开帷幕，其精彩的开场为会议奠定了高水平的学术基调。荣昌生物总裁王荔强先生在开幕致辞中向参与《专家建议》制定的专家致以崇高敬意。他指出，这是泰它西普在儿童免疫性肾病领域的首部权威指南，也是荣昌生物提出的首个“中国方案”。王荔强先生表示，在当前儿童自身免疫性疾病治疗仍处于探索阶段的背景下，这部凝聚顶尖专家智慧的《专家建议》尤为珍贵。未来，荣昌将继续携手专家推动前沿医学转化，并与全球学界共同探索泰它西普在B细胞介导的自身免疫疾病中更广阔的应用前景。
复旦大学附属儿科医院徐虹教授
作为《专家建议》的发起人，复旦大学附属儿科医院原党委书记、中国医师协会儿科医师分会肾脏学组组长徐虹教授在开场致辞中深有感触地指出，这部《专家建议》凝聚了全国儿科肾脏病与风湿免疫领域专家的集体智慧和多年临床实践，标志着我国儿童免疫性疾病诊疗走向规范化、精准化的重要一步。从团队建立到完稿历时半年多，专家们克服诸多困难，集思广益，以高度的责任感和专业精神协同推进，充分体现了严谨的科学态度、空前的团结协作与坚定的学术追求。
徐虹教授强调，作为具有全球影响力的中国原研I类新药，泰它西普不仅成功填补了多个自身免疫疾病治疗领域的空白，更以扎实的临床疗效和可靠的安全性，切实回应了众多患者——尤其是儿童群体及其家庭的长期期待。徐虹教授进一步表示，《专家建议》的制定与发布，不仅体现了我国创新药研发从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑”的战略转变，也为全球儿童自身免疫性疾病的治疗路径带来了新的启发与更优的选择。
华中科技大学同济医学院附属同济医院周建华教授
华中科技大学同济医学院附属同济医院、中华医学会儿科学分会肾脏学组组长周建华教授在致辞中充分肯定了《专家建议》发布的重要意义。他指出，该建议不仅为泰它西普在儿童免疫性肾病治疗中的规范应用提供了循证支持，更有力推动了临床诊疗的标准化与科学化进程。周建华教授提到，尽管泰它西普在多家三甲医院已取得良好疗效，但许多地市级医院仍存在认知不足和临床应用差距。《专家建议》的发布将为各级医疗机构尤其是基层医院提供权威用药依据，有效缩小地区间诊疗差距，促进规范化治疗全面落地。
周建华教授还高度认可荣昌生物的企业理念与研发实力，称赞企业凝聚了一批敢于创新、胸怀理想的优秀人才，也期待未来与荣昌生物加强合作，共同开展多中心临床研究，持续积累泰它西普在儿童免疫性肾病领域的高级别循证医学证据。周建华教授坚信，通过产学研紧密协作，这一创新药物必将惠及更多患儿，结出丰硕的临床成果。
从左二起依次为：沈茜教授、孙书珍教授、夏正坤教授、毛建华教授、徐虹教授、荣昌集团总裁王荔强、周建华教授、荣昌生物副总裁吴静平、蒋小云教授、孙利教授
在复旦大学附属儿科医院沈茜教授的主持下，全体核心专家成员共同执起象征医学探索的学术之笔，以笔为舟，载希望前行。在各位嘉宾的共同见证下，《泰它西普在儿童免疫性肾小球肾炎中的应用专家建议》学术卷轴徐徐展开，标志着这份守护儿童健康的权威专家建议正式问世，将整场会议推向高潮。
02共识解读，引领方向
浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授
复旦大学附属儿科医院沈茜教授
在浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授主持下，复旦大学附属儿科医院沈茜教授在会上就《专家建议》作了系统解读。
沈茜教授指出，传统免疫抑制剂治疗儿童免疫性肾小球肾炎存在疗效有限、副作用显著、复发率高等困境。泰它西普作为双靶点抑制剂，可同时靶向B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），从源头阻断B细胞活化与抗体产生，为IgA肾病（IgAN）、狼疮性肾炎（LN）和IgA血管炎肾炎（IgAVN）的精准治疗带来突破。
泰它西普在儿童LN中的应用
泰它西普可用于传统免疫抑制剂或生物制剂应答不充分的儿童难治性LN患者，提高SRI-4应答率和肾脏缓解率，减少糖皮质激素用量。对于复发活动性LN患者，传统免疫抑制剂联合泰它西普可提高SRI-4应答率和肾脏缓解率，更多、更快达到治疗反应目标。对于初发活动性LN患儿，泰它西普可作为有前景的早期联合治疗选择[1]。
泰它西普在儿童IgAN中的应用
泰它西普可用于传统治疗效果不佳或不耐受儿童IgAN的治疗，改善尿蛋白水平，稳定肾功能，降低糖皮质激素用量并减少免疫抑制剂相关不良反应。对于病理提示重度系膜增生、活动性MEST-C评分≥2项（M1/E1/S1/C1）、新月体比例≥25%，或临床表现为大量蛋白尿、存在肾功能下降的疾病高进展风险儿童IgAN患者，泰它西普可作为早期联合治疗方案的选择。对于病理提示轻中度系膜增生或活动性MEST-C评分≤1项（M1/E1/S1/C1），且肾功能稳定伴有轻-中度蛋白尿的儿童IgAN患者，泰它西普单药治疗可作为潜在的治疗选择。建议充分评估获益和风险，并加强疗效观察和安全性监测[1]。
泰它西普在儿童IgAVN中的应用
泰它西普可用于传统治疗效果不佳或不耐受儿童IgAVN的治疗，降低患儿尿蛋白水平，稳定肾功能，减少糖皮质激素用量。泰它西普可作为临床或病理表型较重IgAVN患者的早期联合用药选择[1]。
此外，专家组建议依据患儿体重实施分层给药方案，并强调治疗前需全面筛查感染、治疗中动态监测免疫状态，以优化治疗安全性。泰它西普的应用标志着儿童免疫性肾小球肾炎的治疗正从传统的经验性模式，向“机制驱动、个体化管理”的精准医学新模式转变，为改善患儿长期预后提供了新方向。未来，仍需开展更多高质量儿科临床研究，构建儿童用药的疗效-安全性-药代动力学证据体系，以持续完善循证依据，优化治疗策略。
南京大学医学院附属金陵医院夏正坤教授
复旦大学附属中山医院方艺教授
在南京大学医学院附属金陵医院夏正坤教授的主持下，复旦大学附属中山医院方艺教授系统阐述了IgA肾病（IgAN）的“四重打击”学说，并指出B细胞异常活化是疾病进展的核心环节。
泰它西普的双靶点机制（同时抑制BLyS和APRIL）能精准阻断这一关键通路，是其突破性优势。本届欧洲肾脏病协会（ERA）大会上，泰它西普相关研究摘要达17篇，多项研究证实其能显著降低各年龄段IgAN及IgAVN患者的蛋白尿（降幅最高达82.89%），稳定肾功能，且安全性良好[2]。
相比其他新药，泰它西普在儿童群体中已获得更充分的循证支持：阿塞西普（靶向BAFF/APRIL）需长期用药且停药后易反弹；Sparsentan和Mezagitamab的主要证据集中于成人；Ravulizumab的儿童III期研究尚在进行中。这使泰它西普成为当前儿童免疫性肾小球肾炎领域更具优势的靶向治疗选择。
从左至右依次为：浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授，新乡医学院第一附属医院韩子明教授，湖南省儿童医院李志辉教授，河南省儿童医院刘翠华教授，厦门市妇幼保健院沈彤教授
从左至右依次为：南京大学医学院附属金陵医院夏正坤教授，西安市儿童医院包瑛教授，四川大学华西第二医院陶于洪教授，山西省儿童医院赵丽君教授，北京儿童医院周楠教授
在这两个议题的专家讨论环节，与会专家一致认为，泰它西普目前主要作为二线治疗药物应用于难治性病例，但未来可能更早应用，甚至成为部分肾小球肾炎的一线用药；部分专家目前已在临床中将泰它西普应用于风湿免疫疾病且取得良好、确切的疗效，如干燥综合征、腹型紫癜等，同时提出，泰它西普让临床医生“更有底气、更有信心，能够从根本上解决问题”。
03实践交流，见解真章
中山大学附属第一医院蒋小云教授
复旦大学附属儿科医院孙利教授
昆明市儿童医院赵波教授
中南大学湘雅二医院党西强教授
浙江大学医学院附属儿童医院李秋宇教授
在中山大学附属第一医院蒋小云教授、山东第一医科大学附属省立医院孙书珍教授的共同主持下，国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院风湿肾脏科孙利教授介绍了一项全国多中心研究，重点评估泰它西普治疗儿童LN的疗效与安全性。研究已纳入35例高活动度LN患儿，中期结果显示，联合治疗显著降低疾病活动度，重症患儿在12-24周内达到完全肾脏缓解，并成功快速减停激素。
云南省儿童医院肾脏风湿科赵波教授介绍了泰它西普治疗难治性IgAVN的进展。临床数据显示，治疗后可显著降低CD19+B淋巴细胞及蛋白尿水平，提高血清白蛋白。随机对照研究进一步表明，联合治疗组在3个月和6个月时的疗效优于单纯基础治疗，且激素用量更少。
中南大学湘雅二医院儿童医学中心党西强教授分享了一例儿童原发性干燥综合征（pSS）病例，指出其临床表现不典型、易漏诊，强调泰它西普通过双重抑制BLyS/APRIL，可有效抑制B细胞异常活化及自身抗体产生。
浙江大学医学院附属儿童医院肾脏内科李秋宇教授从单细胞测序角度探讨了肾病综合征（NS）发病机制，发现患者存在特异性B细胞亚群及干扰素通路激活现象。研究表明，泰它西普双靶点机制与NS免疫病理高度匹配，有望成为相关肾病的新型精准治疗选择。
从左至右依次是：中山大学附属第一医院蒋小云教授，中国医科大学附属盛京医院杜悦教授，青岛市妇女儿童医院孙清教授，华中科技大学同济医学院附属同济医院张瑜教授，河南中医药大学第一附属医院郭庆寅教授
从左至右依次是：山东第一医科大学附属省立医院孙书珍教授，厦门大学附属第一医院白海涛教授，广州市第一人民医院于力教授，吉林大学白求恩第一医院赵凯姝教授，济南市儿童医院周蔚然教授
专题分享结束后，与会专家们纷纷围绕发病机制和治疗目标展开深入讨论，一致认为泰它西普通过精准靶向B细胞通路，为多种自身免疫性肾病提供了机制明确、疗效显著且安全性良好的治疗新选择，尤其强调，在儿童患者中，早期应用有望阻断疾病进展，改善长期预后；未来，需通过真实世界研究、回顾性队列对比及前瞻性注册研究等多种形式，进一步积累高级别证据，推动泰它西普在儿童免疫性肾病中的规范应用。
04主席总结，升华要领
会议最后，大会主席周建华教授总结指出，本次会议聚焦泰它西普在儿童LN、IgAN及IgAVN三大疾病领域的应用，并拓展至儿童干燥综合征和肾病综合征领域。随着临床经验的积累，泰它西普在儿童肾脏疾病中的应用将进一步拓展。更多临床证据将推动新治疗建议的发布，从而更好地服务儿童患者，帮助他们维持病情稳定，提高生命质量。
大会主席徐虹教授强调，目前，虽然开展高质量的随机对照试验（RCT）需要较长周期，但在当前临床实践中，完全可以基于泰它西普明确的免疫学机制和成人临床应用积累的高质量循证证据，在确保安全有效的前提下，积极、稳妥地推进该药在儿童患者中的应用。徐虹教授强调，泰它西普在儿童肾小球肾炎治疗中展现出广阔前景，但其规范化使用仍面临诸多需要深入探索的课题。未来，亟需加强儿科与成人肾脏病学、风湿免疫学领域的跨学科协作，构建从儿童到成人的IgA肾病纵向队列研究，实现诊疗经验的衔接与延续。与此同时，必须始终立足于儿童生长发育的特殊性，坚守“儿童视角”，开展符合儿童疾病特征的临床研究，为儿科精准治疗策略的制定提供坚实依据。
参考文献：
[1]泰它西普在儿童免疫性肾小球肾炎中应用专家组.泰它西普在儿童免疫性肾小球肾炎中的应用专家建议[J].中华实用儿科临床杂志,2025,40(8):571-579.
[2]Yun Y, et al. Efficacy and safety of Telitacicept treatment for proliferative sclerosis IgA nephropathy: A real-world retrospective study..2025 ERA Abs#3023.
