张磊团队首次完成达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性免疫性血小板减少症的临床研究，揭示其显著疗效
发布时间：2025-05-29 21:46:11 浏览量：4
2025年5月28日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊团队在《New England Journal of Medicine》期刊（IF=96.3）在线发布了题为“Daratumumab in Relapsed or Refractory Pediatric Immune Thrombocytopenia”的研究成果。该研究发现达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP安全可靠，同时兼具起效迅速和疗效持久的双重优势，为该类疾病的治疗提供了突破性的创新策略。
该研究是一项开放标签、单臂、2期临床试验，共纳入20例既往已接受过指南规定的标准ITP一线糖皮质激素治疗失败（无效，或疗效不能维持，或复发），且已接受过指南规定的至少一种ITP二线治疗失败的持续性或慢性儿童ITP患者。入组患者接受达雷妥尤单抗治疗，剂量为16 mg/kg，每周1次，共8次，主要目的是评估达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP的安全性和有效性。
研究结果显示，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP安全性良好。最常见的治疗相关不良事件包括输液相关反应（35%）和上呼吸道感染（30%），多为1级或2级。最常见的输液相关反应包括皮疹（15%），其次是咽部不适（10%）和呕吐（10%）等。输液反应均限于首次输液时发生，通过降低输液速度及暂停输液，或者使用抗过敏药物（如糖皮质激素），可得到有效控制。有1例患儿发生了3级不良事件，为支原体感染所致的肺炎，经及时治疗后康复。
在疗效方面，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP起效迅速且疗效持久。8周治疗期内，共有90%的患者达到了血小板计数≥50×109/L，且首次血小板计数≥50×109999/L的中位累积缓解持续时间分别为20.5周和19周。至第24周时，50%的患者维持了持续应答，与现有二线治疗方案相当。此研究首次在儿童复发/难治性ITP中前瞻性地评估了达雷妥尤单抗的安全性和疗效，发现其兼具早期高反应率、快速起效和持久应答等多重优势，且安全性良好，为CD38单抗在儿童ITP治疗领域中的应用提供了循证学依据，也为未来的研究和临床实践提供了重要方向。这一新型治疗手段的推广和普及有望为儿童ITP患者的治疗模式带来突破性变革。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊主任医师为通讯作者，孙婷主治医师和陈云飞副主任医师为共同第一作者。该项目获得中国医学科学院医学与健康科技创新工程、国家自然科学基金和天津市科技项目等的支持。
参考文献：
1. Terrell DR, Beebe LA, Vesely SK, Neas BR, Segal JB, George JN. The incidence of immune thrombocytopenic purpura in children and adults: A critical review of published reports. Am J Hematol. Mar 2010;85(3):174-80.
2. Grace RF, Shimano KA, Bhat R, et al. Second-line treatments in children with immune thrombocytopenia: Effect on platelet count and patient-centered outcomes. Am J Hematol. Jul 2019;94(7):741-750.
3. Chen Y, Xu Y, Li H, et al. A Novel Anti-CD38 Monoclonal Antibody for Treating Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. Jun 20 2024;390(23):2178-2190.
文章转自“血液病医院临床研究中心”公众号
本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。
