胡绍燕教授：全流程预防儿童HSCT后IFD，分阶段针对性用药更安心

更新时间：2025-03-22 01:44  浏览量：1

造血干细胞移植（HSCT）是治疗儿童血液系统疾病的重要手段。由于免疫系统尚未完全发育成熟且受到抑制、临床表现隐匿等特点，HSCT后儿童的侵袭性真菌病（IFD）发生率高达25.3%，死亡率达50%。深耕儿童血液肿瘤领域数十载，苏州大学附属儿童医院儿内科、血液科主任胡绍燕教授成功推动江苏省内最早独立开展儿科造血干细胞移植中心的建立，该中心也成为国内最早推动经典抗真菌药物泊沙康唑用于儿童移植真菌感染预防的中心之一。在她看来，“面对儿童患者血液移植后的真菌感染，最重要是倡导预防治疗。”

免疫力低、重建时间长

IFD威胁HSCT后患儿生存率

IFD指真菌侵入人体，在组织、器官或血液中生长、繁殖，并导致炎症反应及组织损伤的感染性疾病。HSCT后IFD最常见的病原体是曲霉，其次是念珠菌以及毛霉目真菌、镰刀霉等。

“由于血液肿瘤本身导致的免疫功能低下，HSCT后免疫重建耗时长以及免疫抑制药物的使用，儿童更容易发生侵袭性真菌感染。此外，很多移植患者需要长期使用广谱抗生素，可能合并GVHD等并发症，也会增加儿童发生侵袭性真菌感染的风险，有预防使用抗真菌药物的指征。”胡绍燕教授表示，HSCT后患者发生侵袭性真菌感染会波及多个脏器，尤其是当真菌侵入肺部时，可表现出严重的肺炎症状如脉压低、呼吸急促，有时甚至出现胸腔积液乃至血性胸腔积液，对患儿生命构成极大的威胁。

倡导移植全流程预防

经典抗真菌药物“扩龄”为临床提供强力武器

“在应对HSCT患儿真菌感染，尤其是侵袭性真菌感染时，我们倡导 ‘预防大于治疗’。”因此，从预处理到移植后全程，胡绍燕教授团队都会根据患儿具体病情采用药物预防真菌感染；如不幸发生真菌感染，团队会结合影像学检查如CT、实验室诊断（真菌培养、涂片、G试验、GM试验以及新诊断技术如宏基因组二代测序）、临床经验，快速识别致病真菌，及时制定治疗策略。

胡绍燕教授介绍，当前真菌感染防治药物主要分为三唑类（泊沙康唑、伏立康唑等）、棘白菌素类（卡泊芬净、米卡芬净）及多烯类（两性霉素B及其脂质制剂）三大类。

“HSCT不同阶段，IFD的预防措施有所不同。” 胡绍燕教授举例称，预处理阶段，患儿往往会使用大剂量的化疗药物，这些药物很多会通过CYP3A4等代谢酶代谢，因此选择真菌预防药物的时候需要注意这些药物之间的相互作用；预处理结束后，可以考虑使用三唑类药物如泊沙康唑进行预防；一旦发生严重IFD，还会考虑使用两性霉素B等其他药物进行治疗。使用两性霉素B的时候，需要重点关注电解质紊乱、发热、肾功能损伤等副作用。

2024年年底，泊沙康唑肠溶片、泊沙康唑注射液两种剂型的新适应证在中国获批，适应证扩展至2岁及以上儿童（片剂体重>40kg，针剂无体重限制）预防因重度免疫缺陷而导致侵袭性曲霉菌和念珠菌感染，以及13岁以上患者侵袭性曲霉病的治疗。

“泊沙康唑一直都是真菌预防和治疗的常用药物。现在适应证‘扩龄’，对医生来说，使用起来更加放心了。” 作为国内最早将泊沙康唑用于移植预防的团队，胡绍燕教授团队已经积累了丰富的使用经验。目前中国市场上有泊沙康唑口服混悬液、肠溶片和注射液3种剂型，胡绍燕教授表示，“不同剂型适用于不同的患者群体，临床用药选择更加方便。”

团队还通过药物浓度监测进行药物剂量调整，为患儿提供了个体化的抗真菌治疗方案，提高治疗效果，减少药物不良反应的发生。

专业与人文并重

为儿童血液肿瘤患者增添“温度”

在用专业技术治愈患儿的同时，胡绍燕教授也注重给予患儿及其家庭更多的人文关怀。

“与其他科室不同，儿科小患者通常不能准确表达自己的感受，所以需要医生一步步耐心判断，并且和病患家属快速建立起相互信任的桥梁。” 从医三十余年，胡绍燕教授始终践行这一理念。她强调，医生将同理心融入诊疗全程，倾听需求并清晰沟通，“要想到家长需要什么，想了解什么。”

在面临血源供应不足时，胡绍燕教授曾多次带头为患儿捐献血小板；在苏州大学附属儿童医院内，经她治愈的患儿深情地称呼她为“胡奶奶”。她还带领团队成立了舒缓治疗中心，希望减轻血液病和肿瘤患儿的疼痛，该科室已被中国医师协会授予“人文科室”称号。

展望儿童血液科的未来，胡绍燕教授提出两大期望：一是推动诊疗创新技术的升级，惠及更多患儿；二是强化医生的专业能力与人文关怀意识。作为医生，她渴望有更多机会拯救病患；作为科主任，她希望将团队培养得更加出色。而这些也正是她数十年来一直坚守和追求的。

专家简介

胡绍燕 教授

主任医师，教授，博士生导师，二级教授

苏州大学附属儿童医院大内科主任，血液专科主任

江苏省儿童血液肿瘤中心执行主任

苏州大学附属儿童医院血液肿瘤研究所所长

苏州大学儿科临床研究院副院长

中华医学会儿科分会血液组副组长

江苏省医学会儿科分会副主任委员

国家卫生健康委员会儿童白血病专家委员会 临床诊疗工作组副组长

专业方向：儿童血液病、罕见病、造血干细胞移植的临床诊疗与基础研究

Blood、JCI、JCO等顶级杂志发表论文多篇，获省部级科技进步奖一、二等奖多项，国家自然基金面上项目5项，科技部及省级重点课题多项。

审校：Quinta

排版：Red

执行：Baa

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