替度格鲁肽首张成人处方开出,短肠综合征治疗迎来新突破!
更新时间:2025-03-11 13:41 浏览量:3
转自:上观新闻
“今天开出的这张处方,意味着替度格鲁肽首次惠及成人短肠综合征患者。从儿童到成人,在全国范围内尚属首例。”上海交通大学附属第九人民医院普通外科主任李幼生教授告诉新民晚报记者。来自江苏、现年54岁的短肠综合征患者文女士(化名),成为李幼生教授所说的“首位获益人”。
短肠综合征(Short bowel syndrome,简称“SBS”)患者,又被称为“短肠人”。正常成人的小肠约有3—8.5米,SBS患者的小肠长度往往小于2米,甚至不到1米,未成年患者的小肠长度小于38厘米。
在我国短肠综合征的主要病因中,肠系膜缺血性疾病、克罗恩病和放射性肠炎位列前三。作为文女士的主治医生,上海交通大学附属第九人民医院普通外科主治医师姚丹华说:“患者今年54岁,罹患克罗恩病长达20年。曾经经历过多次手术切除小肠和大肠,目前患者剩余小肠70厘米,结肠已经被全部切除,并且留有小肠造口,在短肠综合征的分型中,属于I型短肠综合征。患者目前在肠内联合肠外营养支持中,无法完全摆脱肠外营养。针对患者的复杂病情,我们科室为她制定了个性化的诊疗方案,在进行相关对症治疗后情况好转。如今用上创新药物替度格鲁肽,希望能够帮助她摆脱肠外营养,早日出院,回归正常生活。”
长期以来,肠外营养(PN)支持是短肠综合征患者的主要治疗手段,但长期PN治疗会引起严重的、可能危及生命的并发症,且会在多个方面对生活质量造成影响。替度格鲁肽在中国的获批、上市、落地,为患者带来了全新的用药选择。研究证实,替度格鲁肽可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度,提高肠道的吸收能力,加速或改善肠适应。
作为我国短肠综合征治疗中心之一,近年来,上海交通大学附属第九人民医院普通外科牵头,联合多科室共同坐诊,为患者提供罕见病咨询、初步评估,并给出个体化的治疗方案。目前我国国内两本短肠综合征专业书籍——《当代短肠综合征治疗学》《短肠综合征使用处理流程》,均由李幼生教授主编或主译。实际上,李幼生教授团队不仅在短肠治疗中积累了丰富的经验,近年来,他们还不断探索如何在手术时尽可能保护肠道、减少肠切除,尽可能降低因急性肠系膜血管缺血、克罗恩病及放射性肠炎外科治疗所导致的短肠综合征的发生。
李幼生教授表示:“对于罕见病,尤其是短肠综合征这种‘超罕疾病’,需要社会各界的共同关注与理解。从疾病科普到创新药物的普惠,对罕见病治疗的突破都至关重要。此次新药的临床应用无疑是成人短肠综合征患者的福音,不仅标志着更多患者能够获得优质、高效的治疗选择,更快地拥抱健康生活,也为短肠综合征诊疗领域的发展提供了新的契机,进一步提升我院的诊疗水平与技术影响力。”
如何让罕见病患者有药用、用得到、用的起、用得好,始终是社会各界关注的焦点。近年来,上海在罕见病用药保障方面持续发力,通过一系列政策创新和实践探索,有效缓解了罕见病患者的用药难题,大大减轻了他们的经济负担。
如今,替度格鲁肽已进入皖惠保、惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等20省市惠民保。这一多层次、全方位的保障体系升级,大幅提升了药物的可及性和患者的用药依从性。
栏目编辑:王蕾 题图来源:受访者供图