王晓东教授：经典抗真菌药物“扩龄获批”，为儿童患者真菌感染诊疗提供新选择
更新时间：2025-01-16 21:46 浏览量：14
“在医学层面，孩子并不是简单意义上的成人缩小版。”这是上海儿童医学中心造血干细胞移植科主任王晓东教授从事儿科工作以来一直坚持的核心观点。在他看来，接受造血干细胞移植（HSCT）后的血液病患儿面临多种比成人患者更特殊的预后感染挑战，需要临床医师合理应用各类抗感染药物为患儿的预后“保驾护航”。以真菌感染尤其是侵袭性真菌病（IFD）为例，过往临床诊疗面临常规治疗疗效不佳、药物选择不多、耐药多发等局面。王晓东教授表示：“近期经典抗真菌药物泊沙康唑‘扩龄获批’，为儿童患者抗真菌预防及治疗提供安全、有效的新选择，助力临床医师更有效应对真菌感染挑战。”
HSCT儿童患者免疫重建过程“关键且脆弱”IFD诊疗颇具挑战
由于造血干细胞移植后高强度的放化疗及免疫抑制药物的使用，血液疾病患者在较长时间内都处于免疫功能缺陷状态，对于他们而言，真菌感染可能会带来可怕的“灾难”。近年来，侵袭性真菌病（IFD）发病率在世界范围内逐渐增加，特别是对于HSCT患者，其IFD的发生风险更高。
《造血干细胞移植后侵袭性真菌病中国专家共识（2023年版）》指出，IFD（确诊/临床诊断）多发生于HSCT后6个月内，发生率为3.4%～7.7%，在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）中的发生率为7.8%～13.1%。确诊/临床诊断IFD的HSCT患者移植后1年死亡率为18.0%～65.3%，显著高于未发生IFD的患者[1]。根据我国既往流行病学调查，曲霉菌属是主要病原体，其次是念珠菌，还包括毛霉目真菌、镰刀霉、尖端赛多孢菌[2]。在这其中，接受HSCT后的儿童患者更为特殊。王晓东教授表示，“儿童患者的造血系统和免疫系统需要较长的时间进行重建，在这一过程中身体几乎没有抵抗力，本身就是IFD感染的高风险群体。”此外，儿童患者IFD感染的临床诊疗还会面临感染特征各异、诊断方法欠缺、常规治疗疗效不佳、耐药多发等挑战。在王晓东教授看来，应对高危群体的临床挑战，做好初级预防和再次预防仍是当前重要的治疗策略。他特别指出：“在做初级预防的时候，移植科医生期望得到一种相对抗真菌谱比较广、药物相互作用比较小、对孩子的脏器功能损伤相对比较轻的抗真菌药物，并根据相关指南共识及临床经验，结合患儿基础情况进行用药综合管理。”
充实“武器库”经典抗真菌药物扩龄获批带来多重获益
合理用药对于儿童移植患者群体应对IFD感染无疑是重中之重。当前，抗真菌药物主要分为三唑类（泊沙康唑、伊曲康唑、伏立康唑等）、棘白菌素类（卡泊芬净、米卡芬净）及多烯类（两性霉素及其脂质体）三大类。其中，泊沙康唑在相关指南共识中有较高推荐级别[3]。王晓东教授表示，“泊沙康唑与其他药物相互作用少，抗真菌治疗更加稳定；同时泊沙康唑对脏器损伤小，联用药物时肝肾负担轻，安全性更高。”日前，泊沙康唑肠溶片、泊沙康唑注射液两种剂型的新适应证获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准，适应证扩展至2岁及以上儿童（片剂体重>40kg，针剂无体重限制）预防因重度免疫缺陷而导致侵袭性曲霉菌和念珠菌感染，以及13岁以上患者侵袭性曲霉病的治疗。
深耕儿童血液移植领域多年，王晓东教授欣喜地表示：“泊沙康唑不仅受到了相关指南的认可，在临床上也是一款对于造血干细胞移植特殊患者群体非常有效的预防抗真菌药物，如今适应证扩龄获批不仅覆盖了更多年龄段患儿，更是充实了临床医师的诊疗‘武器库’，助力提升儿童用药可及性。”
软硬件搭配努力成为每一位患儿的“王爸爸”
更多的药物选择帮助临床医师们进一步改善患儿预后质量，除此之外，人文关怀的力量也在诊疗上发挥着重要作用。在与儿童患者的长期接触过程中，王晓东教授深切体会到亲和力与同理心在缓解患儿内心焦虑方面发挥着至关重要的作用。王晓东教授曾在问诊时被一位来自湖北的患儿亲切地称为“王爸爸”，这一温暖瞬间更让他再次感受到人文关怀的非凡意义。
人文关怀的“软件建设”不可或缺，科室实力的“硬件配套”同样关键。王晓东教授介绍道，上海儿童医学中心致力于为患儿提供国内一流的治疗环境和服务，以合理用药为例，不仅有专职药师随移植科医生查房，协调用药、监控规范，自2025年开始，每月还将进行移植科用药反馈、点评，避免过度或不当治疗，保障规范用药。此外，上海儿童医学中心还率先在国内儿童专科医院中设置放疗中心、细胞治疗研发中心，进一步提升患儿治疗体验。
展望未来，王晓东教授表示，作为国家儿童医学中心，上海儿童医学中心矢志打造国内顶尖的复发难治白血病及罕见病移植中心。相信在更加充实的“武器库”加持下，临床医生将更好地守护儿童身心健康，为更多患儿带来治愈希望。
专家简介
王晓东 教授
医学博士，副主任医师，硕士生导师
国家儿童医学中心，
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
造血干细胞移植科 主任
美国南加州大学洛杉矶儿童医院访问学者
中国研究型医院学会儿科专委会委员
广东省医师协会儿童血液肿瘤专委会常委
广东省妇幼保健协会脐血应用委员会委员
广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会委员
《中国当代儿科杂志》通信编委
主要研究方向为儿童造血干细胞移植
参考文献：
[1]造血干细胞移植后侵袭性真菌病中国专家共识（2023年版）.中华血液学杂志, 2023,44(2) : 92-97.
[2] 黎远祥，李征途，叶枫. 肺部真菌病流行病学特征演变的研究进展. 国际呼吸杂志，2022，42(20):1573-1577.)
[3]泊沙康唑临床应用专家共识(2022版).中华临床感染病杂志.2022年10月第15卷第5期
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