瑞海特药｜Alkindi，肾上腺功能不全患者新希望

更新时间：2024-11-01 12:31  浏览量：7

肾上腺功能不全 (Adrenal Insufficiency，简称AI) 是国内外一致公认的、疑难罕见病，先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是导致儿童肾上腺皮质功能不全最常见的原因。AI和CAH对婴幼儿、儿童和成年人的生长发育和生育造成极大的损害，且症状体征无特异性，易误诊，如果患者发生肾上腺危象时未能及时获得诊断和治疗，可能导致猝死。Alkindi®（氢化可的松可拆壳胶囊装颗粒剂）是全球首创多颗粒配方，符合EMA/FDA儿科配方指南，填补世界氢化可的松60多年来儿科剂型空白。2022年11月17日，治疗AI的孤儿药Alkindi®，在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（以下简称“瑞金海南医院”）成功开出国内首张处方，四位患儿接受琅铧医药Alkindi治疗。肾上腺功能减退用药是依据诊疗指南和规范，按照患者体表面积精确计算每日氢化可的松用量，为患儿精准用药是极为重要的。但是，目前国内通常是将成人配方20mg氢化可的松药片掰开或压碎，易导致用药不足或用药过量的风险。而剂量不准确极易影响儿童正常的生长发育，如导致医源性皮质醇过量综合征(例如，库欣综合征、肥胖、心血管疾病)、或医源性雄激素过量综合征(例如，身材矮小、女性多毛、发育异常/早熟)等。同时，由于药片非常苦涩，父母难以给患儿服用，容易产生治疗顺应性差、疗效不佳和安全性等问题，这是AI儿童药物的空白，是临床急需解决的尴尬局面。”而Alkindi®具有符合儿童精准剂量要求的0.5mg、1mg、2mg和5mg四种规格，可轻松实现为婴幼儿和儿童患者进行个体化适龄剂量的精准给药。