徐虹教授：利妥昔单抗如何改变儿童肾病综合征治疗格局

发布时间：2026-03-05 14:26:33  浏览量：3

在儿科肾脏病领域，原发性肾病综合征（NS）始终是一个让医生与家长倍感棘手的挑战。尽管超过80%的患儿对初始激素治疗敏感，但“频繁复发与激素依赖”如同难以驱散的阴霾，长期困扰着大量家庭。

近年来，随着生物制剂的应用，这一困境正在被打破。

复旦大学附属儿科医院徐虹教授

团队在

利妥昔单抗（RTX）

治疗儿童肾病综合征的临床实践中，探索并形成了一套行之有效的“中国方案”，显著降低了复发率，开启了儿童肾病综合征治疗的新时代。

徐虹教授

一

传统困境：高复发率与治疗不良反应并存

长期以来，儿童肾病综合征的长期管理主要依赖于糖皮质激素和钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）、环磷酰胺等传统免疫抑制剂。虽然有效，但此模式存在显著局限：为预防复发，往往需要

长达12 ~ 18个月甚至更久的疗程

。更令人困扰的是，即便经历漫长治疗，部分患儿仍无法摆脱

频繁复发

的循环，不得不反复接受强化治疗。

长期使用激素所带来的生长抑制、库欣综合征、骨质疏松等不良反应，与CNI可能的肾毒性及高血压风险，严重制约了儿童患者的长期身心健康。寻找一种能

有效降低复发、同时最大限度减少传统药物不良反应

的治疗方案，成为儿科肾脏病医生迫切的临床需求。

二

破局之钥：靶向B细胞的利妥昔单抗

利妥昔单抗是一种靶向CD20分子，也是能特异性清除B淋巴细胞的单克隆抗体，最初用于治疗淋巴瘤。自2004年偶然被发现对合并肾病的血液病患者有效后，它逐步被引入肾病综合征的治疗。其作用机制在于，通过清除可能产生致病性抗体的B细胞，从免疫源头干预疾病，为肾病综合征的治疗提供了全新的精准靶点。

徐虹教授指出，基于大量临床证据，利妥昔单抗在

国际权威指南

（如KDIGO、IPNA指南）中的地位不断提升，现已成为激素依赖/频繁复发型肾病综合征的关键二线治疗选择，与CNI等传统药物同等重要。在中国，经过多年临床实践与积累，中国医师协会儿科医师分会肾脏学组、中华医学会儿科学分会肾脏学组联合复旦大学GRADE中心于2023年发布了《利妥昔单抗在儿童激素敏感型肾病综合征中应用临床实践指南（2023版）》，标志着我国在该领域的诊疗迈向了规范化与同质化。

三

探索《儿童利妥昔单抗临床应用50问》

随着应用的普及，确保用药安全与规范至关重要。徐虹教授团队即将发布的

《儿童利妥昔单抗临床应用50问》

，从概览、治疗到不良反应管理，系统回答了临床常见问题，旨在推动全国范围内的安全、规范应用。她特别提醒，用药前必须严格筛查活动性感染（如乙肝、结核），并科学规划疫苗接种时间。

徐虹教授团队基于丰富的临床研究与药学监测数据，提炼出一套针对不同临床类型的个体化治疗方案，其核心在于

“分层治疗，精准施策”

：

1. 对于激素依赖/频繁复发型患儿（问题1~25）

对于已确诊的复发患儿，建议在激素诱导蛋白尿缓解后尽早（1-2周内）启用利妥昔单抗。推荐方案为每周1次、共2剂（375mg/m²）。关键创新在于，后续序贯使用霉酚酸酯（MMF）进行维持治疗。研究证实，采用此方案，患儿的复发率显著降低，且能在2~3个月内安全停用激素与CNI，从而极大避免了生长抑制问题，改善了长期预后。徐虹教授强调，治疗目标并非追求B细胞的持续“清零”，而是实现临床长期无复发。

2.对于初治患儿：探索“短程激素+单剂利妥昔单抗”的新路径

这是由中国学者率先提出并验证的管理策略。对于新诊断的激素敏感型患儿，在采用短程（如3个月）激素诱导缓解后，早期联合单剂利妥昔单抗治疗。徐虹教授团队的研究显示，该方案可使患儿1年无复发生存率达到74%以上。这为从根本上改变初治患儿的疾病进程、预防其步入频繁复发的困境提供了极具前景的新选择。

3.对于激素耐药型患儿：完善评估后的积极尝试

面对治疗更为棘手的激素耐药型肾病综合征，徐虹教授强调，必须首先完善肾活检病理诊断与遗传基因检测，以排除单基因遗传因素。对于非遗传性、免疫介导的耐药患者，可采用更强化的4剂利妥昔单抗方案。数据显示，约50%的此类患儿可获得部分或完全缓解，为耐药治疗带来了新的希望。

未来，进一步优化治疗策略、探索生物标志物以精准预测疗效、关注极少数患者远期复发机制，仍是需要深入探索的方向。随着诊疗理念的不断更新与规范化的持续推进，儿童肾病综合征的管理必将步入更加精准、安全、有效的新时代。