利好罕见病治疗和儿童用药！官方出手，医药产业迎来转型发展新格局

发布时间：2026-02-04 16:57:51  浏览量：2

中国商报（记者 马嘉）

修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》（以下简称条例）近日公布，自2026年5月15日起正式施行。条例不仅回应了创新药研发、中药现代化、网络售药等产业前沿议题，更通过系统性的制度创新，为医药产业从规模扩张向质量创新的战略转型提供了坚实的法治基础。

多位业内人士告诉中国商报记者：“条例的出台，让我们看到了药品监管从‘围墙管理’向‘全周期管理’转变的清晰轨迹。”

图为在福建省福州市一家药店，联合执法人员正在检查药品质量。（图片由CNSPHOTO提供）

数据保护与市场独占构成新研发动力

条例中较受医药企业关注的是药品试验数据保护和市场独占期制度的明确规定，这两项制度直接回应了企业长期以来创新药研发投入大、回报周期长、专利悬崖后收入骤降的困境。

条例第二十一条确立市场独占期制度，为儿童用药和罕见病治疗用药分别设立最长2年和7年的市场独占期。第二十二条则规定了对未披露的试验数据实施保护，保护期限不超过6年。

“这两项制度构成了创新药研发的‘组合拳’。”中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖分析，“数据保护解决了研发过程中的知识产权担忧，而市场独占期则保证了产品上市后的商业回报，形成了从研发到市场的完整激励链条。”

有罕见病药物研发企业相关负责人直言：“以前我们开发罕见病药物时，总要担心一旦专利到期，市场份额就会受到挤压。现在有了市场独占期，我们可以更从容地规划产品生命周期，甚至可以考虑开发更多适应证。”

从公布的条例内容来看，这种制度设计特别针对儿童用药和罕见病治疗用药两大研发薄弱领域。目前，全球已知罕见病超过7000种，其中80%属于遗传性疾病。在我国，由于人口基数较大，罕见病患者总数已突破2000万。近年来，我国不断完善罕见病救治体系，提升罕见病诊疗能力，罕见病患者平均确诊时间从以往的4年缩短到4周以内，医疗花费大幅降低。

“条例通过提供稳定的市场回报预期，引导企业投资这些社会急需但商业回报不确定的领域。”上述罕见病药物研发企业相关负责人说。

全生命周期监管重塑行业生态

条例的另一个较受业内关注的变化是强化药品上市许可持有人的全生命周期质量管理责任，将原先分散在多环节的责任统一归集到持有人身上，构建了“责任归位”的新型监管范式。

条例第二十三条规定，药品上市许可持有人应当建立健全药品质量保证体系，设立独立的质量管理部门，配备生产负责人、质量负责人、质量受权人。质量受权人应当独立履行药品上市放行职责。

“结合现实情况，这意味着无论药品是自产还是委托生产，责任都在持有人。”有国内头部中药企业相关负责人认为，“这一制度设计也倒逼持有人加强供应链管理，不能当‘甩手掌柜’。”

华润医药质量管理部相关负责人对记者说：“条例实施后，我们作为药品经营企业，在选择合作伙伴时会更关注对方的全生命周期管理能力，而不仅仅考虑价格因素。这也有助于形成优质优价的市场环境。”

条例强化药物警戒体系，要求药品上市许可持有人遵守质量管理规范，完善风险监测与控制机制。对药品不良反应及其他与用药有关的有害反应进行监测，建立风险识别、评估和控制机制。这一变化将药品安全管理从上市前审评延伸到上市后监测的完整周期。

随着分段委托生产政策开放，质量控制成为行业关注的焦点。条例允许三类药品分段委托生产，但同时明确血液制品、麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、药品类易制毒化学品以及含有麻醉药品、精神药品、药品类易制毒化学品成分的药品不得委托生产，体现了“原则禁止+例外许可”的审慎监管思路。

三结合审评模式促进中药现代化

在中药领域，条例构建了独具特色的规制体系，平衡传承与创新的双重需求。条例第十三条确立“中医药理论+人用经验+临床试验数据”的三结合审评模式，承认人用经验的证据价值，合理降低了临床试验的刚性要求。

这一调整直击中药新药研发的痛点。中国中医科学院中药研究所相关负责人曾坦言：“传统中药在长期临床实践中积累了丰富的人用经验，如果完全套用化学药的审评标准，很多有效方药难以转化为现代药品。”

针对中药饮片和中药配方颗粒，条例作出了差异化的规定，允许省级炮制规范的中药饮片跨省销售，但须备案并标注提示信息；同时明确中药配方颗粒禁止药品经营企业经营，引导产业向规范化、集中化方向发展。

康仁堂药业相关负责人表示：“条例对中药饮片跨省流通的开放，可能将打破区域壁垒，有利于优质饮片企业扩大市场份额。而对中药配方颗粒经营渠道的限制，则可能加速行业整合，提升产业集中度。”

此外，条例首次从法规层面明确“鼓励实施中药材生产质量管理规范”，为中药材全链条规范化发展提供了法治支撑。这一规定有望解决长期困扰中药产业的中药材质量不稳定问题，推动中药产业从源头到终端的标准化建设。

网络售药规范发展与安全监管并重

随着“互联网+医疗健康”快速发展，药品网络销售已成为不可忽视的渠道。条例第四十五条至第四十六条构建了网络售药的监管框架，平衡了便利性与安全性的双重目标。

条例明确第三方平台必须建立药品网络销售质量管理体系，配备药学技术人员，审核入驻商家资质，检查药品信息，管理交易行为。同时，禁止疫苗、血液制品、麻醉药品、精神药品等特殊药品网络销售。

“这些规定明确了各方责任边界，有利于形成‘企业主责、平台把关、全程管控’的良性生态。”平安健康相关业务负责人表示，“业内当然欢迎这样的清晰规定，这让我们知道该如何履行责任，也为合规企业提供了公平竞争环境。”

对高风险药品的网络销售禁令体现了监管的审慎态度。中南大学湘雅医院药剂科相关负责人认为：“某些药品如血液制品、精神药品，对运输条件和用药指导有特殊要求，不适合通过网络渠道销售。这种差异化管理体现了对患者安全的重视。”

新的监管框架也带来了行业整合的机会。有药企相关负责人直言：“新规将提高网络售药的门槛，缺乏质量管理能力的小型经营者可能退出市场，而规范化运营的大型企业将获得更大发展空间。”