艾曲波帕治疗新诊断儿童免疫性血小板减少症（ITP）疗效显著

发布时间：2025-11-30 20:59:24  浏览量：37

超过半数的患儿在激素减量或停药后会复发，需要接受二线治疗。

长期使用激素会导致肥胖、高血糖、高血压、生长发育抑制、情绪波动等；IVIG则可能引起头痛、寒战等输液反应。

这些疗法主要作用是快速提升血小板，而非纠正免疫系统的根本紊乱。

· 研究将患儿随机分为艾曲波帕组和安慰剂组（两组均同时接受标准的初始治疗，如激素，并在6周内逐渐减停）。

· 结果显示，在治疗的第18-25周（即停用标准疗法后的一段时间），艾曲波帕组患儿的持续血小板应答率（血小板计数≥50×10⁹/L）显著高于安慰剂组。

这意味着，

· 艾曲波帕组中需要接受抢救治疗（如再次使用激素或IVIG）的患儿比例远低于安慰剂组。这表明艾曲波帕能更有效地防止疾病反复，提供了更稳定的病情控制。

· 研究设计允许在6周内将激素减停。艾曲波帕组有更高比例的患儿成功停用了激素，并且停用后血小板计数仍能维持稳定。这对于避免儿童长期暴露于激素副作用至关重要。

· 研究中，艾曲波帕组与安慰剂组在总体不良事件发生率上没有显示出统计学上的显著差异。

· 常见的不良反应包括头痛、呼吸道感染等，大多为轻至中度。

· 对于艾曲波帕，医生最关注的是

在该研究中，未发现显著的肝功能异常信号，血栓事件也极为罕见，表明在儿童人群中短期至中期使用是相对安全的。但仍需长期监测。

它模拟体内的天然TPO，与骨髓中的巨核细胞上的TPO受体结合，刺激巨核细胞产生更多的血小板。简单说，

提供了在停用激素后维持病情稳定的新策略，改变了以往“复发-再治疗”的循环模式。

使快速减停激素成为可能，极大改善了患儿的生活质量，避免了激素的长期毒性。

相比于需要频繁去医院输注的IVIG，口服用药大大方便了患儿及家庭。

在真实世界中，是否将所有新诊断患儿立即升级为艾曲波帕+激素联合治疗，还是先单用激素，待复发后再用艾曲波帕，仍需医生根据患儿出血风险、副作用顾虑等因素个体化决策。

虽然中期数据良好，但对儿童生长发育、远期肝功能及血栓风险的监测仍需更长时间的随访数据。

艾曲波帕为代表的血小板生成素受体激动剂，正在重塑儿童ITP的治疗格局。 证据表明，对于新诊断的儿童ITP患者，在初始治疗阶段联合使用艾曲波帕，能够更平稳、更持久地帮助患儿渡过激素减停期，显著降低复发风险，且不增加额外的安全风险。这标志着儿童ITP的治疗目标，已从“急性期提升血小板”向“长期稳定控制、改善生活质量”转变。然而，将其作为新诊断患儿的一线标准治疗之一，仍需综合考虑个体情况、医疗资源和长期管理策略。对于家长和医生而言，这无疑是一个充满希望的新选择。