【患者招募】矮小患儿家长关心——“治疗特发性矮小儿童疗效及依从性的实效性真实世界研究”开始招募

发布时间：2025-10-31 17:36:13  浏览量：48

由北京协和医院牵头，联合唐山市工人医院内分泌二科共同开展的“开放性、多中心、前瞻性、实效性随机对照研究（pRCT）——关于重组人生长激素治疗特发性矮小儿童的疗效与治疗依从性的真实世界研究”，现已正式启动受试者招募工作。

本研究旨在探索在真实临床环境中，不同干预方式对特发性矮小（ISS）患儿身高增长及长期治疗依从性的影响，为优化儿童生长发育管理提供科学依据。

招募对象

（需同时满足以下条件）

年龄要求

女孩：3～8周岁（含3岁和8岁）

男孩：3～9周岁（含3岁和9岁）

身高标准

筛选时身高低于同年龄、同性别正常儿童平均身高的 2个标准差（SD），或低于第 3百分位数，并已诊断为特发性矮小（ISS）。

青春期阶段

处于青春发育前期，即 Tanner分期I期。

生长激素功能检测结果

近一年内曾进行至少一次生长激素激发试验，结果显示血清生长激素峰值 ≥10 ng/mL（μg/L）（既往检查报告有效，无需重复检测）。

治疗史与意愿

未曾接受过促生长相关治疗（如生长激素等），且计划开始生长激素治疗。

知情同意

监护人自愿参加，并签署书面知情同意书；

若患儿年满8周岁，也需签署知情同意书；

不满8周岁的患儿若具备表达能力，其口头同意意见将被记录。

主研单位：北京协和医院

参研分中心：唐山市工人医院

参研科室：内分泌二科