难度大、风险高！湖南省儿童医院成功完成首例脐血移植治疗儿童黏多糖贮积症

发布时间：2025-10-27 18:01:29  浏览量：1

近日，湖南省儿童医院血液肿瘤科移植仓内传来振奋人心的消息——医院首例接受脐血移植治疗的黏多糖贮积症I型患儿，在医护团队的精心护航下顺利完成移植并成功出仓。

这名年仅1岁9月龄的小患者，也成为湖南省儿童医院通过造血干细胞移植技术为罕见病患儿点亮生命希望的又一见证。

罕见病患儿的 “重生” 之路

黏多糖贮积症I型是一种罕见的先天性遗传代谢疾病，若不及时治疗，患儿往往面临生长发育迟缓、器官功能衰竭、神经系统损害等严重后果，甚至危及生命。此前，该疾病的治疗手段有限，造血干细胞移植是目前国际上公认的有效根治方法之一，但对于低龄婴幼儿而言，移植难度大、风险高，对医疗团队的技术水平和移植仓的综合管理能力提出了极高要求。

这名1岁9个月的患儿在确诊后，其家人带着希望来到湖南省儿童医院血液内科造血干细胞移植中心。科室团队高度重视，立即组织多学科会诊，为患儿量身定制了详细的移植治疗方案。从配型、供体的选择、脐血的筛选、移植前的预处理，再到移植过程中的密切监测与并发症预防，每一个环节都凝聚着医护人员的心血。

在移植仓的40多个日夜里，医护团队24小时密切监测患儿的病情变化，及时调整治疗方案，精心护理患儿的饮食、起居，全力预防感染、移植物抗宿主病等移植相关并发症。患儿家长也给予了医疗团队充分的信任与配合，共同为孩子的“重生”努力。

经过40余天的艰辛奋战，患儿的造血功能成功重建，植入率100%，未出现明显移植相关合并症，达到出仓标准。当家长将患儿抱出移植仓时，家长激动得热泪盈眶，向医疗团队表达了最诚挚的感谢。

技术突破彰显科室实力，20余例罕见病移植存活率 95.2%

近年来，湖南省儿童医院血液内科造血干细胞移植中心在免疫出生错误及遗传代谢性疾病的移植治疗领域不断探索与突破，已累计完成相关疾病移植手术 20余例，涵盖黏多糖贮积症、严重联合免疫缺陷病、慢性肉芽肿病、WAS综合征、家族性噬血细胞综合征、石骨症等多种罕见疾病，最小移植患儿3月余，移植存活率达到95.2%，处于国内领先水平。

湖南省儿童医院血液肿瘤科造血干细胞移植中心拥有一支经验丰富、技术精湛的医疗团队，配备了先进的移植仓设施和完善的诊疗体系，能够为患儿提供从诊断、治疗到康复的全流程个性化医疗服务。在移植治疗过程中，团队始终坚持以患儿为中心，不断优化治疗方案，提高移植成功率，降低并发症发生率。未来，我院造血干细胞移植中心将继续聚焦罕见病与复杂血液病的移植治疗研究，不断探索更安全、更高效的诊疗技术，为更多患病家庭带去“重生”的希望，以专业医疗力量守护每一个生命的健康。

通讯员宋娜 张本山 李雅雯 潇湘晨报记者任弯湾