全球首款儿童软骨发育不全治疗药物在国内申报上市

发布时间：2025-09-05 16:30:06 浏览量：1

9月5日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，BioMarin Pharmaceutical开发的注射用伏索利肽的上市申请已获受理，根据其注册临床研究信息，推测其适应症为儿童软骨发育不全。

伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）发生功能获得性突变，软骨内骨生长（骨组织生成的一个重要过程）受到负向调控。伏索利肽作为FGFR3下游信号通路的正向调节剂，可促进软骨内骨生长。

2021年11月，美国FDA加速批该药用于增加5岁及以上骨骺（生长板）未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长。该药是FDA批准的首个用于软骨发育不全儿童的治疗药物。

一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了伏索利肽在 5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童中的疗效，受试者者被随机分配接受伏索利肽或安慰剂治疗，每日给药1次，持续52周。结果显示，伏索利肽显著增加了生长速度，在 52 周时的平均生长速度比安慰剂组高出1.57厘米/年。

医药魔方数据库显示，伏索利肽已在欧洲、美国、日本、韩国等多个国家获批上市，并且还在拓展开发特纳综合征等其他适应症。

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