【榜Young新声】出血性疾病前沿热点线上研讨会第六期盛大举行——聚焦儿童血友病诊治痛点，共话疾病管理的革新与突破

发布时间：2025-06-26 20:45:15  浏览量：2

血友病是一组Ｘ染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止，常在儿童期起病，反复关节出血导致患儿逐渐出现关节活动障碍而残疾，严重影响患者生活质量。因此，对血友病的早期识别和诊断，以及积极、合理的治疗是改善患者临床预后的关键。

2025年6月19日，由北京中健联健康服务促进中心发起并主办、中国血友病青年协作组提供权威学术支持的【榜Young新声】“出血性疾病前沿热点线上研讨会”

第六期盛大举行。在会议中，与会专家围绕儿童血友病的未满足的需求及综合管理进行了精彩分享与讨论，为儿童血友病的综合及个体化管理提供了参考。医脉通特将精彩内容整理如下，以飨读者！

Part.01

开场致辞

吴晓莉教授开场致辞

会议伊始，河北医科大学第二附属医院吴晓莉教授致开场辞。指出血友病是一种先天的遗传性疾病，将伴随患者一生。儿童不是成年人的缩小版，不同年龄阶段的儿童具有不同的生理特点和生长发育需求。因此，儿童血友病具有与成人血友病不同的管理特点。对于儿童血友病患者，在0到18岁的不同阶段，应该采取不同的管理策略。本次会议我们邀请到了3位儿童血友病领域权威专家，围绕儿童血友病的综合关爱分享各自经验。

Part.02

砥砺前行，儿童血友病诊疗进展与未满足的临床需求

李白教授作报告

在学术分享环节中，郑州大学第一附属医院李白教授以“儿童血友病诊疗进展和未被满足的要求”为题进行了精彩报告。李白教授介绍道，在国际血栓与止血学会(ISTH)血友病A/B循证临床实践指南发表前，尚未形成基于GRADE方法的循证临床实践指南以指导治疗。2024版ISTH指南系统梳理了相关证据，为血友病A和血友病B的治疗决策提供科学依据，以支持相关人员开展治疗实践。指南共13项核心议题，其中11项聚焦于血友病A的治疗策略，而另外两项则关注血友病B的治疗方案。李白教授特别强调，需要注意的是2024版ISTH血友病循证医学指南推荐方案与我国目前的临床实践存在一定差异，我国儿童血友病临床诊疗决策指南即将发表，将为我国儿童血友病规范化诊疗提供依据。此外，李白教授指出，目前，儿童血友病的管理还面临预防治疗时机如何选择、深静脉置管如何选择和加强护理等诸多临床问题亟待解决。为解决目前的临床困境和更好改善患者预后，创新时代下应探索血友病个性化治疗策略。

Part.03

铮铮佼佼，血友病的综合管理探索

姚婉茹教授作报告

紧接着，首都医科大学附属北京儿童医院姚婉茹教授分享了首都医科大学附属北京儿童医院在血友病综合管理方面的探索和经验。2006年，在吴润晖教授带领下，北京儿童医院率先在全国组建儿童血友病综合管理团队，并不断扩大。目前综合管理团队涵盖了血液科、实验室、影像科、口腔科、康复科、心理科、护理团队、外科、急诊及重症病房、药师、输血科和社工等多个科室和部门。同时我们还建立了多学科团队有关的制定、流程、解决措施、绩效考评和管理制度，并不断完善。2021年，北京儿童医院建立了血友病联合例会、联合查房、联合会诊的多学科协作制度。此外，还建立了血友病健康与随访管理制度，配备经过培训的血友病专职护士，负责血友病的健康教育、管理和随访，进行出血紧急处理、自我注射培训和指导家长掌握居家护理和使用静脉PICC及输液港等工作。此外，团队还在吴润晖教授带领下，结合我国血友病治疗的难点痛点，建立了让中国患儿有得治、治得起、治得好的儿童血友病预防治疗“中国方案”,并获得了2023年北京医学科技奖一等奖和第十三届宋庆龄儿科医学奖。

随着多年工作的开展和积累，截止2024年7月底，北京儿童医院已注册的血友病2212例，其中重型血友病患者居多。每年常规随访患者达200人以上，每年新登记病例100-150例。

Part.04

量体裁衣，儿童血友病的个体化管理新模式

程艳丽教授作报告

紧接着，山西省儿童医院程艳丽教授详细阐述了儿童血友病个体化管理的必要性和意义。血友病是伴随一生的疾病，患者在每个生命阶段需通过多学科综合管理，以达到优化出血控制并实现正常生活。由于患者出血表现、体力活动和药物PK差异，固定剂量预防治疗并不理想。因此，针对每个患者订制个体化方案，才能更好的满足患者需求。国内外血友病指南均强调个体化方案可优化治疗结局，用药剂量和用药间隔必须针对每个血友病患者进行个体化制定，这意味着患者可以得到适应各自需求的预防治疗给药方案。

程艳丽教授还通过4个具体病例结合目前实践指出，以患者为中心结合患者生活方式、治疗目标及PK代谢特点制定适合每个患者的个体化方案可改善出血和关节评分，提高患者生活质量，优化治疗结局。此外，医患共同决策是全面、有效的血友病管理模式，有助于确保患者得到个性化、高质量的护理，更好地控制患者的病情、改善生活质量。

Part.05

凝心聚力，共筑儿童血友病综合关爱新篇章

讨论环节

在讨论环节中，吴晓莉教授、李白教授、姚婉茹教授和程艳丽教授围绕“医患共同决策在儿童血友病的长期管理过程中的作用”和“如何更好的推动本地血友病中心儿童血友病的综合关爱”两个话题展开深入探讨。针对第一个话题，与会专家表示，血友病的诊断、治疗方案制定、治疗方案调整和定期随访整个过程当中都涉及到医患共同决策，其在儿童血友病管理中具有重要作用。临床中应以患者为中心，解决患者的困惑和问题，让患者及其家属积极主动参与到医患共同决策中。针对第二个话题，与会专家表示，儿童血友病的综合关爱应该通过夏令营、冬令营等活动的形式开展，既可增加医患之间的感情和信任度，同时可以搭建一个患者与患者之间的交流平台，通过一些成功的案例演讲和分享增加患者疾病治疗信心，从而更好推动血友病的综合管理。

Part.06

会议总结

会议临近尾声，吴晓莉教授总结道，医患共同决策贯穿血友病整个诊疗过程，医患共同决策不仅对医护人员提出了提高自身素养的要求，也要求我们培养理想的患者。希望通过血友病的综合关爱、医疗干预、家庭支持、社会融入和心理关怀，帮助更多的血友病患儿提高生活质量、回归正常生活。

编辑：李彬

审校：Dennie

排版：Cole

执行：Baa

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