全球研发 | 破局儿童NF1治疗困境：芦沃美替尼亮相国际神经纤维瘤病大会，突破性数据为患儿点亮新曙光

发布时间：2025-06-26 18:58:15 浏览量：2

转自：复星医药

2025年神经纤维瘤领域全球顶级学术盛会——神经纤维瘤病大会（NF Conference）于6月24日在美国华盛顿圆满落幕。本届大会汇集了全球神经纤维瘤领域的顶尖临床专家及科研领袖，共议前沿突破。

神经纤维瘤病患者多幼年起病, 儿童期进展迅速，造成严重的容貌畸形及功能障碍,致残致畸率高，且存在肿瘤恶变风险 1。因此，儿童患者的治疗需求尤为迫切。在本次NF Conference大会上，复星医药公布了自主研发的MEK1/2抑制剂芦沃美替尼片用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的II期临床研究儿童队列的最新数据。研究结果令人振奋：研究者评估的客观缓解率（ORR）为60.5%，疾病控制率（DCR）达到100%，78.6% 患儿疼痛完全消失，同时安全性可控2。

芦沃美替尼片已于5月29日在中国获批上市，用于治疗儿童丛状神经纤维瘤的 I 型神经纤维瘤病、成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症和组织细胞肿瘤，是中国首个且目前唯一拥有上述双适应症的药物，为亟需创新方案的NF1-PN儿童患者提供了靶向治疗新选择。作为首个中国原研治疗神经纤维瘤的靶向药，芦沃美替尼片此次突破性成果获得神经纤维瘤国际权威学术会议收录及展示，体现其作为NF1-PN创新疗法的重大意义。

研究标题

芦沃美替尼（FCN-159）在儿童1型神经纤维瘤病中的应用：一项多中心、开放标签、单臂II期研究的疗效和安全性更新报告

报告作者

胡晓洁教授，上海交通大学医学院附属第九人民医院

研究背景

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种常染色体显性遗传疾病，其特征表现为多种进行性肿瘤及非肿瘤性病变，并伴有MAPK通路的异常激活。丛状神经纤维瘤（PN）在约20-50%的NF1患者中出现，可导致高发疼痛、功能障碍且有恶变风险。芦沃美替尼是一款新型、高选择性的MEK1/2小分子抑制剂，通过阻断MAPK通路，抑制肿瘤生长和增殖。

研究目的

本研究旨在评估芦沃美替尼在NF1-PN患者中的安全性和有效性。在此，报告儿童队列更新的结果。

研究方法

这是一项多中心、开放标签、单臂的II期临床试验（NCT04954001），纳入2-17岁确诊为NF1-PN且不可手术、切除不完全或术后复发的患儿，接受芦沃美替尼5 mg/m²，每日一次。主要终点为研究者依据REiNS标准评估的客观缓解率（ORR），关键次要终点包括盲态独立评审委员会（BIRC）评估的ORR、临床获益率（CBR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）及安全性。