儿童和青少年白血病CAR-T细胞疗法临床试验：纳基奥仑赛（CNCT19）

发布时间：2025-06-18 22:29:52  浏览量：3

CNCT19（商品名：源瑞达®，通用名：纳基奥仑赛）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。输注至体内后会与表达CD19的靶细胞结合，激活下游信号通路，诱导CAR-T细胞的活化和增殖并产生对靶细胞的杀伤作用。

2023年11月，纳基奥仑赛正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）成人患者。值得一提的是，纳基奥仑赛注射液是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品，也是首款在中国获批上市的白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品。

研究药物：CNCT19细胞注射液（Ib/II期）

试验类型：单臂试验

适应症：儿童和青少年CD19阳性的复发或难治性急性B细胞型淋巴细胞白血病（二线及以上）

申办方：合源生物科技（天津）有限公司

用药周期

抗CD19嵌合抗原受体T细胞注射液的剂型：细胞制剂；规格：20ml；用法用量：1.0×10^6 CAR-阳性T细胞/kg；用药时程：单次给药。

入选标准

1、父母或法定监护人完全理解、知情本研究并自愿签署知情同意书。

2、性别不限，筛选时年龄在3岁~18岁，且体重≥10kg的中国儿童或青少年患者。

3、明确诊断为复发/难治急性B细胞型淋巴细胞白血病（B-ALL）。

4、筛选前3个月内，骨髓或外周血经流式细胞术确认可见CD19阳性白血病细胞，若既往接受过靶向CD19双抗blinatumomab治疗，要求CD19阳性白血病细胞比例≥90%。

5、筛选期骨髓原始和幼稚淋巴细胞的比例≥5%。

6、筛选时体能状态Karnofsky评分（年龄≥16岁）≥70或Lansky评分（年龄＜16岁）评分≥50。

7、具有合适的器官功能。

8、符合研究中心进行白细胞单采的标准，且无其他血细胞分离禁忌症。

排除标准

1、筛选前4周内存在急性移植物抗宿主病（GVHD）或中重度慢性GVHD者；回输前4周内接受过GVHD系统性药物治疗者。

2、自身免疫性疾病。

3、HBsAg和/或HBeAg阳性；HBe-Ab和/或HBc-Ab阳性且外周血乙型肝炎病毒（HBV）DNA滴度检测大于正常值范围；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；梅毒检测阳性者；EBV-DNA、CMV-DNA拷贝数大于可测量下限。

4、筛选前五年内曾有或现患有其他恶性肿瘤，肿瘤根治性治疗后随访已超过五年，经研究者判断该肿瘤复发风险低者除外。

5、患者心脏符合以下任何一种情况：纽约心脏协会（NYHA）III或IV级充血性心力衰竭；有临床意义的室性心律失常，或不明原因晕厥病史（由血管迷走神经性或脱水所致的情况除外）；细胞回输前6个月内有过心肌梗死或搭桥、支架手术；严重非缺血性心肌病病史；有临床意义的瓣膜病；其他经研究者判断不适合入组的心脏疾病。

6、有临床意义的中枢神经系统疾病者。

7、预期寿命小于3个月者。

8、筛选前6周内接种过活疫苗。

9、细胞回输前接受放疗。

10、CNCT19细胞回输前6周内接受了供者淋巴细胞输注（DLI）。

11、筛选前使用过CAR-T细胞治疗者。

12、单核细胞采集前4周内接受过任何抗T细胞抗体的治疗。

13、筛选前参与过其他干预性临床研究，接受过活性试验药物治疗者（未上市新药末次使用时间距细胞回输不足3个月，或已上市药品末次使用时间距细胞回输不足5个半衰期）；或在整个研究期间有意参与另一项临床试验或接受方案规定之外的抗肿瘤治疗者。

14、研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。

15、器官移植术后者。

16、有生育潜力的男性及伴侣或女性拒绝在研究期内及研究结束（回输后2年）内使用有效的避孕方法。

研究中心

安徽合肥

北京

重庆

广东广州

湖北武汉

江苏南京、徐州

江西南昌

天津

具体启动情况以后期咨询为准