上海儿童医学中心完成ALXN1850皮下给药治疗2-12岁低磷酸酯酶症患者

发布时间：2025-06-15 07:58:00  浏览量：3

2022年2月，上海儿童医学中心临床研究病区正式启用，以患者为中心，围绕儿童罕见病开展前沿性临床应用探索，打破罕见病治疗瓶颈，破解我国儿童用药短缺“卡脖子”问题。作为国家儿童医学中心和上海市基因治疗临床医学研究中心，医院积极致力于国产创新药械的开发与应用，特别是罕见病基因治疗的相关临床研究。已开展的世界首次用于人体的治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症基因治疗项目已进入注册临床III期阶段。目前，包括针对I型戈谢、杜氏肌营养不良、SMA、MECP2重复综合征和急性髓系白血病等疾病的多个基因治疗项目均已顺利开展。作者：吴硕审核人：丁宇原标题：《【上海首例】上海儿童医学中心完成ALXN1850皮下给药治疗2-12岁低磷酸酯酶症患者》