儿童造血干细胞移植前沿会议：点亮血液病患儿希望灯塔
更新时间：2025-01-03 15:07 浏览量：29
儿童造血干细胞移植治疗新进展会议
在儿童血液疾病治疗领域备受瞩目的儿童造血干细胞移植治疗新进展会议，于2024年11月09日-11月10日成功举办，本次盛会由北京大地医疗慈善基金会主办。会议汇聚了来自国内外的顶尖专家学者，他们齐聚一堂，围绕儿童造血干细胞移植治疗这一核心主题，深入探讨、分享了在细胞免疫治疗和移植领域的前沿研究成果与宝贵临床经验，为行业发展注入了强劲动力。
一、11月09日下午：细胞免疫治疗专题研讨
当日下午会议在孙念政教授沉稳且专业的主持下拉开帷幕，率先登场的是何志旭教授带来的关于CAR-NK治疗白血病的研究进展报告。CAR-NK细胞疗法作为近年来免疫治疗领域的璀璨新星，何教授详细阐述了其独特的作用机制。通过对自然杀伤细胞（NK细胞）进行嵌合抗原受体（CAR）修饰，使其能够精准识别并靶向白血病细胞表面的特异性抗原，从而激活强大的杀伤效应。与传统治疗手段相比，CAR-NK疗法展现出诸多优势，例如它不仅具有高度特异性，能够减少对正常细胞的误伤，而且在降低移植物抗宿主病（GVHD）风险方面表现突出，有望为白血病患儿带来更安全、高效的治疗新选择，为后续研究与临床应用开辟了新思路。
紧接着，在戴云鹏教授的主持环节中，文飞球教授聚焦ALL治疗中微小残留病这一关键议题展开深入探讨。微小残留病（MRD）犹如隐藏在患儿体内的“定时炸弹”，是影响急性淋巴细胞白血病（ALL）预后的重要因素。文教授指出，当前MRD检测技术虽已取得长足进步，但仍面临诸如检测灵敏度有待进一步提高、不同检测方法结果一致性欠佳等挑战。临床上，依据MRD监测结果优化治疗策略显得尤为关键，精准地根据残留病的动态变化调整化疗强度、及时引入免疫治疗等手段，能够最大程度降低复发风险，提高患儿长期生存率，这一系列现状与挑战引发了在场专家学者的热烈讨论。
陆勤教授主持的CART细胞治疗专题同样精彩纷呈，李本尚教授分享了该领域令人瞩目的最新进展。CART细胞疗法已在多个血液肿瘤亚型中展现出卓越疗效，李教授详细介绍了新型CART细胞产品的研发成果，包括优化CART细胞的结构设计以增强其持久性与抗肿瘤活性，探索联合用药策略以克服肿瘤微环境中的免疫抑制因素等。此外，在扩大CART细胞治疗适应症方面也有新突破，如向非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤等更多病种拓展，为儿童血液肿瘤精准治疗的武器库增添了重磅弹药。
随后，在金皎教授主持下，何海龙教授就免疫治疗在婴儿B-ALL中的应用进行了详细且极具针对性的阐述。婴儿B-ALL由于患儿年龄小、机体发育不完善等特殊性，治疗策略的选择需慎之又慎。何教授分享了一系列针对婴儿B-ALL的免疫治疗创新方案，如采用低毒性、高靶向性的免疫调节剂，结合精准的靶向抗体药物，在保障患儿生长发育不受过度影响的前提下，有效抑制肿瘤细胞生长，为这一脆弱群体的治疗点亮了希望之光。
互动交流环节同样火花四溅，在范俊杰教授的主持下，冯越、顾健辉、吕慧、孔令军等专家就前述议题展开深入交流，思维的碰撞不断激发新的灵感，从基础研究的困惑到临床实践的难点，无一遗漏。而在郝文鹏主持的恒瑞专题会上，高莉教授带来阿伐替尼在AML治疗中的新应用报告。急性髓系白血病（AML）治疗一直面临诸多困境，高教授介绍的阿伐替尼作为一种新型靶向药物，通过特异性抑制相关基因突变靶点，阻断肿瘤细胞的增殖与存活信号通路，在临床试验中已初显成效，为AML治疗提供了全新的有力武器，有望改写现有治疗格局。
当日最后环节，由周华教授主持，张旭晗教授和胡晓敏教授分别分享了临床试验以及婴儿急性淋巴细胞白血病临床试验的最新进展。他们详细汇报了从试验设计、入组情况到阶段性成果分析的全过程，涵盖新型药物组合、创新治疗模式等多方面探索，为未来临床实践提供了详实的数据支撑与方向指引，让参会者对前沿研究动态有了更直观、全面的了解。
二、11月10日上午：移植关键议题聚焦
会议进入第二天，由王易教授主持致欢迎辞，徐杨、吕海涛教授随后发表致辞，正式开启移植领域的深度研讨。
率先登场的徐杨教授在史红鱼、于洁教授的共同主持下，就慢性GVHD的管理进行了全面且深入的讲解。慢性移植物抗宿主病（GVHD）是造血干细胞移植后常见且棘手的并发症，严重影响患儿的生活质量与长期生存。徐教授从发病机制层面深入剖析，指出其涉及供受者免疫细胞复杂的相互作用、细胞因子网络失衡等多个环节；在诊断标准方面，详细介绍了国际公认的临床与实验室诊断指标，强调精准诊断对后续治疗决策的基石作用；而在预防策略上，分享了优化预处理方案、合理选择供体以及预防性使用免疫抑制剂等前沿方法；针对治疗，阐述了阶梯式治疗方案，根据病情轻重采用糖皮质激素、免疫调节剂、靶向生物制剂等不同药物组合，为临床医生应对这一难题提供了系统的解决方案。
紧接着，在罗学群教授主持环节，多位专家带来重磅专题报告。江华教授聚焦遗传性疾病移植适应症，详细梳理了各类遗传性血液系统疾病、免疫缺陷病、代谢性疾病等适宜进行造血干细胞移植的病种清单，深入分析每种疾病移植的最佳时机窗口、供体选择要点以及移植前需进行的精准基因诊断与病情评估流程，为遗传性疾病从“无药可医”向“精准治愈”迈进提供了关键指引。
钱晓文教授围绕单基因炎症性肠病干细胞移植展开精彩阐述，深入讲解该病由单基因突变引发肠道免疫失衡、黏膜损伤的发病机制，进而说明干细胞移植如何通过重建肠道免疫稳态、促进黏膜修复发挥治疗作用。同时，也坦诚分享了当前面临的干细胞来源有限、移植后免疫重建复杂以及长期疗效监测困难等挑战，为后续研究明确了攻坚方向。
刘四喜教授则深入探讨基因治疗的实践与挑战，在儿童造血干细胞移植背景下，基因治疗迎来前所未有的机遇。刘教授详细介绍了如CRISPR-Cas9等前沿基因编辑技术在纠正致病基因突变、优化造血干细胞功能方面的应用实例，同时也直面载体安全性、脱靶效应、伦理审查等诸多难题，引发全场对基因治疗未来走向的深度思考。
茶歇过后，精彩继续。在何飞和陆晓茜教授主持下，郭晔教授就移植后淋巴增殖性疾病进行演讲，深入剖析该病在免疫抑制状态下Epstein-Barr病毒再激活引发淋巴细胞异常增殖的病理过程，详细阐述早期诊断的血清学、影像学标志物以及精准分层治疗策略，为降低这一严重并发症的致死致残率提供了有力保障。
刘新荣教授主持的恒瑞专题会上，胡绍燕教授介绍塞替派在儿童异基因HSCT中的应用。塞替派作为经典烷化剂，在造血干细胞移植预处理方案中扮演重要角色。胡教授分享了其优化剂量、给药时机的最新研究成果，通过精准调控，既能有效清除肿瘤细胞、抑制免疫排斥，又能最大程度降低药物毒性对患儿重要脏器的损伤，保障移植成功率与患儿生存质量。
最后，吴水燕教授主持环节，肖佩芳教授聚焦造血干细胞移植在儿童再生障碍性贫血中的应用。从再障发病机制中的造血干细胞缺陷、免疫异常等根源出发，阐述移植如何通过重建正常造血、纠正免疫紊乱发挥根治作用。详细分享了移植供体选择（同胞全相合、无关供体等）、预处理方案个性化定制、移植后免疫重建监测与干预等关键环节要点，为儿童再障治疗提供了系统全面的临床指南。
会议总结：成果斐然，意义深远
会议在胡绍燕教授的全面总结中圆满落下帷幕，此次盛会无疑为本领域的专业人士搭建了一个无比宝贵的交流平台。两天时间里，专家学者们畅所欲言，分享的前沿知识与实践经验如同一股清泉，滋润着每一位参会者求知若渴的心田，极大促进了儿童造血干细胞移植治疗领域的知识更新与技术创新。
从会议成果来看，多项研究成果的发布为临床实践注入了新活力。例如新型CAR-NK、CART细胞疗法的进展为儿童血液肿瘤治疗提供了更多精准武器；慢性GVHD、移植后淋巴增殖性疾病等并发症管理策略的优化，将显著提升患儿移植后的生存质量；阿伐替尼、塞替派等新药应用研究拓宽了治疗边界，为更多患儿带来生的希望。
在影响力方面，会议吸引了国内外众多专业人士参与，涵盖知名三甲医院血液科专家、科研院校研究人员、医药企业研发人员等，辐射范围广泛。通过学术交流，不同地域、不同背景的专业力量得以凝聚，加速了科研成果向临床应用的转化进程，推动了行业上下游协同发展。
其意义更是深远，对于儿童造血干细胞移植治疗领域而言，这不仅是一次知识的盛宴，更是一盏照亮前行道路的明灯。与会者们纷纷表示，通过此次会议，他们对儿童造血干细胞移植治疗的各个环节有了前所未有的深入了解，对未来的治疗策略也构建起了更为清晰的认识框架。这将直接推动临床实践的变革，促使更多医院优化治疗方案、开展新技术新项目，为广大患儿带来福祉，助力儿童造血干细胞移植治疗迈向更高峰，为攻克儿童血液疾病这一难题持续赋能。
相信在本次会议的催化下，儿童造血干细胞移植治疗领域将迎来更为蓬勃的发展，不断书写拯救患儿生命、创造健康未来的壮丽篇章。